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[약의보감]20년만에 승인된 'RNAi 치료제'…유전자를 잠재우는 약?

박미라 기자2018/08/16 14:51




미국식품의약국(FDA)이 차세대 신약으로 주목받는 'RNAi'(RNA 간섭) 계열 치료제를 최초 승인했다. RNAi 분야 연구자들이 관련 연구를 이어온 지 20여 년 만이다.

FDA가 승인한 RNAi 치료제는 미국 바이오기업 앨나일람 파마슈티컬스가 개발한 온파트로(성분명 파티시란)라는 신약으로, 전 세계 약 5만 명이 앓고 있는 hATTR 아밀로이드증으로 인한 다발성 신경병증 치료제다.



[사진=앨나일람 파마슈티컬스가 개발한 온파트로(성분명 파티시란) 승인 소식을 자시 공식 홈페이지에 알렸다.ⓒ앨나일람 파마슈티컬스]

온파트로는 쉽게 말해 hATTR 아밀로이드증으로 인한 다발성 신경병증을 일으키는 유전자를 찾아, 더는 활동하지 못하도록 잠재우는 작용을 한다.

hATTR 아밀로이드증은 Transthyretin (TTR) 이라는 단백질을 암호화하는 유전자에 변이가 생겨 유전되는 질병이다.

TTR 단백질은 주로 간에서 생성돼 비타민A를 나르는 역할을 한다. 이 단백질에 변이가 생기면 비정상 아밀로이드성 단백질로 변해 체내에 축적되며, 말초신경이나 심장 등에 손상을 가해 신경증이나 심장병을 일으키는 것으로 알려졌다.

RNAi 치료법을 개발하고 있는 미국 RXi 파마슈티컬스의 제임스 카디아(James Cardia) 사업개발부장은 "이번 RNAi 치료제 승인은 RNAi 분야에 새 희망을 불어넣었다"면서 "이것은 혁명적인 일이다"라고 말했다.

RNAi는 RNA 간섭(RNA interference)의 약자다. 1998년 미국 매사추세츠 대학 크레이그 멜로(C. Mello) 교수와 미국 매사추세츠 대학 앤드루 파이어(A. Fire) 교수가 처음 발견해, 2006년 노벨생리의학상을 받으며 'RNAi'는 생명과학계에서 새롭게 주목받는 연구 분야로 급부상했다.

전문가들은 RNAi 기술 응용을 통해 다양한 유전병(유방암, 폐암, 알츠하이머병)을 극복할 수 있는 새로운 길을 찾을 수 있을 것으로 내다보고 있다.

브라질 연방 대학(University of Brasilia) 히카르두 티트즈-드-알메이다(Ricardo Titze-de-Almeida) 교수는 최근 네이처와 인터뷰를 통해 "이번 승인을 계기로 앞으로 온파트로와 같은 유사한 약물들이 더 많이 나올 것"이라고 밝혔다.

현재 국내 바이오기업에서도 RNAi 치료제를 개발하고 있다. 지난달 18일 코스닥에 상장한 올릭스를 비롯한 올리패스, 바이오니아 등이다.

올릭스는 짧은 간섭 RNA(siRNA)를 기반으로 비대 흉터 및 켈로이드 치료제(OLX101)를 개발하고 있으며, 글로벌 임상 1상을 진행 중이다.

올리패스는 안티센스 기반 기술로 통증치료제와 관련된 'SCN9A'를 개발하고 있다. SCN9A는 사람이 진통을 느끼는 핵심 유전자이다.

바이오니아는 특발성 폐섬유화증 및 폐암 치료제인 'IPF1'을 비롯한 만성폐쇄성 폐 질환, 폐암, 탈모 등에 대한 신약개발을 진행하고 있다.

가장 유망한 파이프라인은 RNAi 기반의 탈모 방지제로 올 하반기 인체 적용시험을 끝내고 하반기에 제품화할 예정이다.

특발성 폐섬유화증 및 폐암 치료제인 'IPF1'도 범부처 신약개발사업단 정부 과제로 선정돼, 정부로부터 연구·개발 비용을 지원받아 연구를 진행 중이다.



[머니투데이방송 MTN = 박미라 기자 (mrpark@mtn.co.kr)]


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