[약의보감]1회 투약에 25억원 치료제 등장…"효과 없을시 환불"

미국식품의약국(FDA)이 척수성 근육위축증(SMA) 치료제 '졸겐스마(Zolgensma)'를 사상 최고가인 210만달러(약 25억원)에 시판 허가했다.

FDA는 현지 시각으로 지난 24일 졸겐스마를 2세 미만의 소아 척수성 근육 위축증 환자 치료에 대한 판매를 허가했다고 밝혔다. 졸겐스마는 다국적제약사 노바티스 자회사인 아벡시스(AveXis)가 개발한 척수성 근육 위축증 치료제다.

[사진=미국 FDA가 승인한 척수성 근육위축증(SMA) 치료제 졸겐스마]

척수성 근육 위축증은 2세 이하 영유아들에게 치명적인 근육 손상을 일으키는 유전적 질환이다. 척수성 근육 위축증 환자의 경우 유형에 따라 평생 휠체어를 사용하거나 심하면 수명이 단축될 수도 있다.

졸겐스마 출시 전까지 치료 방법은 없었으며, 물리 치료 및 보조기 착용이 전부였다. 현재 미국에서만 매년 450명에서 500명의 신생아가 SMA 증세를 앓고 있다.

이런 상황에서 전문가들은 FDA 졸겐스마 승인으로 척수성 근육 위축증 환자들의 삶에 극적인 변화가 일어날 것으로 내다봤다.

미국 국립아동병원 제리멘델(Jerry Mendell) 박사는 한 외신(cbsnews)과의 인터뷰에서 "졸겐스마 치료 효과가 얼마나 지속할지 아직 단정할 수는 없다"며 "다만 현재까지 축적된 연구 결과를 보면 신경과 의사들 모두 졸겐스마를 이용한 치료 효과가 평생 지속돼 환자들에게 희망을 안겨줄 것으로 내다보고 있다"고 말했다.

한편 수 십억원을 호가하는 약값에 대한 논란과 가격 인상에 대한 우려도 있다.

미국 내 환자 권익 보호 단체들은 "사람의 생명을 중요시 여겨야 하는 제약사들이 신약에 책정된 약값을 모두 환자에게 지불하도록 하고 있다"며 "이는 미국의 망가진 의료시스템을 여실히 보여주는 것"이라고 비판했다.

노바티스는 이 같은 비판에 대해 "졸겐스마는 한번의 투약만으로도 치료가 가능한 의약품이다"며 "타 치료제와 가격을 비교하는 것은 무의미하다"고 설명했다.

그러면서 "환자가 210만 달러(약 25억원)를 일시불로 지불하는 방법과 매년 42만5,000달러(약 5억 436만원)를 5년에 걸쳐 분할 지불하는 방식으로 판매할 것이다"며 "치료 효과가 없을 경우 노바티스가 부분적으로 환불해 줄 방침이다"고 강조했다.

졸겐스마는 만 2세 미만 영유아에게만 투약이 가능하며, 앞으로 2주 이내 시판될 예정이다.

박미라 머니투데이방송 MTN 기자