줄기세포로 중증 아토피 치료 길 열리다!…강스템바이오텍 임상 1 ·2a상 성공

김태윤 서울성모병원 교수(왼쪽)와 강경선 서울대학교 교수. /제공=강스템바이오텍

[머니투데이방송 MTN 정희영 기자] 줄기세포 치료제로 난치성 자가면역질환인 중증 아토피 피부염을 치료하는 길이 열렸다.

가톨릭대학교 서울성모병원 피부과 김태윤 교수와 서울대학교 수의대 강경선 교수 공동연구팀은 중증아토피 질환을 앓고 있는 환자에게 줄기세포 임상 1상과 2a를 세계 최초로 수행했다.

공동연구팀은 아토피 줄기세포치료제의 안전성을 확인하는 1상에 이어 안전성과 유효성을 검증하는 2a상 실시했다.

임상결과는 줄기세포 분야 세계적 권위지 스템 셀(Stem Cells) 온라인판 3일자에 실렸다.


김태윤 교수팀은 서울성모병원에서 중등도 이상 난치성 아토피 피부염 환자 7명을 대상으로 1상 임상시험을 한데 이어 27명의 환자에게 2a상 임상시험을 통해 안전성과 유효성을 검증했다.

치료제 투여 후 2주 간격으로 12주까지 아토피 피부염의 임상 증상과 혈액검사 결과 증상이 개선됐고, 아토피 피부염의 중요 지표인 혈중 IgE 농도와 호산구 숫자가 감소했다. 투여된 줄기세포의 용량이 많을수록 효과가 좋고, 유의한 부작용은 관찰되지 않았다.

아토피 피부염 증상을 평가하는 3가지 지표 EASI(피부 면적당 아토피 염증분포 면적으로 수치를 매긴 지수), IGA(면역글로불린), SCORAD(아토피피부염의 임상적 중증도를 나타내는 지표) 모두 치료개선 효과가 나타났다.

특히 고용량 줄기세포가 투여된 환자 가운데 절반 이상(55%)이 임상적 중증도가 50% 이상 감소했고, 가려움증 60%, 불면증 65%가 줄었다.

고용량의 줄기세포가 투여된 환자 11명 모두 투여 후 첫 평가 시점인 2주차 때부터 임상 증상이 통계적으로 유의하게 호전됐고, 11명 가운데 10명은 모니터링이 끝나는 3개월까지 증상이 지속적으로 개선됐다.

임상시험에 사용된 강스템바이오텍 줄기세포 치료제 '퓨어스템-에이디(FURESTEM-AD)'는 동종 제대혈 줄기세포로 탁월한 면역조절기능을 인정받고 있다.

면역조절기능은 알레르기 반응 중 하나인 아토피 피부염 치료에 효과가 크다. 이미 지난해 동물실험으로 면역조절 인자를 매개로 비만 세포의 활성과 탈과립을 억제하여 근본적인 증상개선 효과를 거두는 기전이 국제학술지 '스템 셀'에 게재됐다.

특히, 줄기세포 치료제는 단 일회 투여로 증상이 개선되는 현상이 모니터링 기간인 3개월간 지속됐는데, 이는 일회 피하주사로 장기간 효과가 지속될수 있다는 고무적인 결과이다.

또한 면역학적으로 특화된 제대혈 줄기세포가 치료에 사용되므로 부작용 발생의 가능성이 낮고 안전하다. 자신의 세포가 아닌 다른 세포임에도 기본적으로 면역원성이 낮아 이식 후에 거부반응 등을 일으키지 않는다는 특징이 있다.

이번 연구를 총괄한 김태윤 교수는 "현재 전 세계적으로 줄기세포를 활용한 난치병 치료제 개발 경쟁이 치열하게 벌어지고 있는 가운데, 우리나라에서 제대혈 줄기세포로 아토피 피부염 환자를 치료한 것은 의미 있는 성과"라면서 "앞으로 추가연구를 통해 치료의 정확한 메커니즘을 밝히고 좀 더 많은 환자를 대상으로 안정성과 치료효과를 검증하는데 최선을 다할 것"이라고 말했다.

강경선 교수는 "세계 최초로 완성도를 갖춘 아토피 치료제 출시를 위해 후기임상을 준비하고 있으며, 이번 연구발표를 통해 전 세계에서 고통 받고 있는 수많은 아토피 환자들을 완벽히 치료하는 글로벌 기준에 맞는 수준 높은 치료약을 세계 최초로 빠른 시일 내에 전 세계에 공급하기 위해 노력할 것"이라고 강조했다.

[머니투데이방송 MTN = 정희영 기자 (hee082@mtn.co.kr)]