제약업계 '신약 플랫폼 기술' 구축…신약개발 실패 '위험 분산효과'

국내 제약·바이오 기업들이 신약개발의 기반이 되는 '플랫폼 구축'에 열을 올리고 있다.

바이오신약에 있어서 플랫폼 기술은 신약개발 과정에 적용해 다양한 후보물질을 찾아낼 수 있는 기반이다. 환자의 복용 편의성을 개선하거나 효능을 높이는 등 기술적인 진화를 이뤄 높은 부가가치를 만들 수 있는 원천 기술을 의미한다.

국내에서는 한미약품이 신약개발 플랫폼 기술을 보유한 대표기업으로 꼽힌다.

한미약품은 지난 2015년 프랑스 사노피아벤티스, 미국 얀센 등과 기술수출 계약을 체결하면서 단백질 의약품의 반감기를 늘려 약효를 지속시키는 플랫폼 기술 '랩스커버리'를 보유하고 있다.

회사는 랩스커버리 외에도 ▲주사제형의 의약품을 경구용 제제로 변경할 수 있는 '오라스커버리' ▲면역 항암치료와 표적 항암치료가 동시에 가능한 이중항체 플랫폼 기술인 '펜텀바디' 등의 플랫폼 기술을 보유하고 있다.

제넥신은 단백질의 반감기를 지속시켜 주는 '항체 융합 단백질(Hybrid Fc)' 플랫폼 기술을 보유하고 있다. 이 기술은 단백질의 반감기를 지속시켜 체내에 오래 머무를 수 있게 해주는 지속형 기술이다.

현재 제넥신이 개발하고 있는 Hybrid Fc가 융합된 단백질 의약품의 경우 소아 대상 임상2상이 완료돼 내년 1분기 미국식품의약국(FDA)에 임상3상을 위한 신청서를 제출할 예정이다.

특히 면역항암제인 하이루킨의 경우 인터루킨-7에 제넥신의 플랫폼 기술인 항체 융합 단백질(Hybrid Fc) 기술을 접목해 짧은 반감기 문제를 해결했다. 현재 뇌암 환자 50~70명을 대상으로 한 임상시험을 FDA로부터 승인받았다.

제넥신에 따르면 이번 미국임상은 약 50명~70명의 뇌암 환자를 대상으로 효능 및 안전성을 평가하는 임상1상 및 소규모 임상2상으로 구성되며, 하이루킨 투약 후 면역세포의 증가, 암환자의 생존율 및 치료 반응을 조사할 예정이다.

앱클론은 국내 상장사 중 거의 유일하게 항체신약을 개발하는 회사로, '네스트와 어피바디'라는 2개의 플랫폼 기술을 보유 자체적으로 항체신약을 개발하고 있다.

네스트와 어피바디 플랫폼 기술은 기존 항체의약품과 작용기전이 다른 항체 후보물질을 찾아내는 플랫폼이다.

특히 네스트 플랫폼 기술은 신규 에피톱(항체가 달라붙는 질환 단백질 부위)에 대한 항체를 개발하는 기술로, 같은 질환 단백질을 타겟으로 하더라도 다른 에피톱으로 인해 차별화된 효능을 보일 수 있는 항체를 개발하는 기술이다.

현재 네스트 플랫폼 기술을 적용해서 개발된 항체 신약 후보물질 중에는 AC101가 있다. HER2 표적 위암·유방암 항체신약이다.

이러한 HER2를 타겟으로 유방암과 위암 치료제로 개발된 물질이 허셉틴(Herceptin)이다.

하지만 허셉틴은 단독요법만으로는 전체 유방암 환자 중 15%만 치료효과를 보이고, 아시아에서 주로 발생하는 위암의 경우 기대할 수 있는 수명연장 효과는 2.7개월에 그친다는 한계가 있다.

하나금융투자 선민정 연구원은 최근 보고서를 통해 "앱클론이 개발하고 있는 AC101은 허셉틴과의 병용투여 시 매우 뛰어난 항암효과를 보인다는 점에서 허셉틴의 바이 오시밀러를 개발하고 있는 글로벌제약사들도 관심을 가질만한 후보물질이라고 할 수 있다"고 분석했다.