신라젠·바이로메드 '임상3상 결과'에 쏠린 눈…"내년 상반기 발표"
신라젠, 바이로메드 등의 신약 파이프라인 임상3상 결과 발표가 임박했다. 내년 상반기 발표될 3상 결과에 문제가 없다면 조기 허가 가능성도 그만큼 높아진다.
9일 관련 업계에 따르면 신라젠을 비롯한 다수의 바이오 기업이 2019년 상반기 신약 허가의 마지막 관문이라 불리는 '임상3상' 결과 발표를 앞두고 있다.
특히 신라젠이 개발 중인 바이러스 항암제 펙사벡의 간암 환자 대상 글로벌 3상(PHOCUS) 중간 결과에 기대감이 모아지고 있다.
◆간암 환자 대상 펙사벡 병용요법 연구결과 기대감↑
신라젠은 2015년 4월 미국식품의약국(FDA)으로부터 임상3상을 승인받은 후 전 세계 20여 개국에서 간암 환자 총 600명을 대상으로 연구를 진행하고 있다. 지난 9월에는 중국에서도 첫 환자를 등록했다.
연구는 간세포암 치료제 넥사바(성분명 소라페닙)를 병용한 환자와 넥사바를 단독으로 먹은 환자를 비교하는 것으로, 이들 약물을 복용한 환자들의 진행성 간암 경과를 늦추고 삶의 질을 개선할 수 있는지 평가하는 형식으로 이뤄진다.
임상3상을 주도하고 있는 가산아부 알파 미국 메모리얼슬론케터링 암센터(MSKCC) 교수는 앞으로 나올 3상 결과에 대해 기대감을 드러냈다.
알파 교수는 지난 10월 5일(현지 시각) 미국 의료전문 매체 온크라이브와 인터뷰에서 글로벌 3상 진행 과정을 처음 언급했다.
그는 "현재 진행 중인 임상3상은 펙사벡과 넥사바의 조합이 간암 환자에게 효과적인 전신요법이 될 것을 증명해줄 것이다"고 설명했다.
펙사벡은 현재 간암 외에도 아스트라제네카의 임핀지(Imfinzi) 병용으로 대장암 임상 1/2상을 진행 중이며, 사노피/리제네론의 세미플리맙(Cemiplimab, REGO 2810)과 병용으로 신장암 임상 1/2을 계획 중이다.
◆VM-202, 당뇨병성 신경병증의 차세대 약물로 시장 기대감 높아 
바이로메드는 미국에서 진행 중인 유전자 치료제 VM-202의 당뇨병성 신경병증 치료 미국 임상3상 결과를 내년 6월에서 7월 발표할 예정이다.
VM202는 신경 손상 시 통증을 유도하는 인자들의 발현을 조절해 통증 감소와 말초 신경 세포 재생을 촉진하는 유전자 치료제이다.
VM202 임상3상은 당뇨병성 신경병증 환자 494명을 대상으로 VM202와 위약(가짜약)을 무작위로 투여해 VM202 치료 효과와 안전성을 확인하는 형식으로 이뤄진다. 연구는 미국 노스웨스턴 의대 존 케슬러 교수가 총괄한다.
바이로메드 관계자는 "VM202가 현재 환자들에게 처방되고 있는 진통제 약물들보다 안전성이 우수하고, 신경재생 능력 등이 있을 것이라는 긍정적인 평가가 나오면서, 당뇨병성 신경병증의 차세대 약물로 시장의 기대를 받고 있다"고 말했다.
◆'세계 최초의 자부심' 유데나필 가치 최대 1조원 넘어 
메지온은 내년 3월 세계 최초로 개발 중인 폰탄수술 환자 치료제 '유데나필'의 미국 임상3상 결과를 계획 중이다.
메지온은 지난 6월 중순 미국(26개)·캐나다(2개)·한국(2개)의 30개 임상 기관에서 유데나필의 임상 3상 시험 환자 모집을 완료했다. 2016년 8월 첫 환자를 시작으로 6월 14일 마지막 환자 투여를 마쳤다.
폰탄수술은 선천성 심장 기형 중 하나인 단심실 환자들에게 시행하는 수술이다. 하지만 20세가 넘어가면 호흡 기능이 급격히 떨어지면서 만성 심부전증 간 경화 간암 등 여러 합병증으로 환자 대부분이 사망에 이르게 된다.
유데나필은 임상에서 경쟁물질 대비 심각한 부작용 없이, 심장 기능 및 운동능력을 향상시켰다는 회사 측 설명이다.
메지온은 최근 미국식품의약국(FDA) 인허가를 받기 위한 준비 작업에도 착수했으며, 내년 연말 허가가 날 것으로 예상한다.
한편 증권가는 메지온의 유데나필 가치를 최대 1조 7865억 원에 달할 것으로 전망하고 있다.
메리츠종금증권은 유데나필 시장 점유율이 최대 50%까지 확대되고 최대 약가인 10만 달러가 2021년부터 적용될 경우 평가가치(rNPV)가 1조7865억 원에 달할 것으로 산출했다.
[머니투데이방송 MTN = 박미라 기자 (mrpark@mtn.co.kr)]
