강스템, 아토피 신약 임상3상 결과 도출 사실상 '실패'

강스템바이오텍이 개발 중인 아토피피부염 줄기세포 치료제 '퓨어스템 AD주' 임상3상 결과, 유효성 도출에 사실상 실패한 것으로 확인됐다.

강스템은 24일 지난해부터 실시한 퓨어스템 임상3상 통계분석 결과 안전성은 입증했지만, 1차 유효성 평가지표이자, 아토피 증상 진단에 쓰이는 EASI-50(Baseline 대비 50% 이상 감소한 환자의 비율) 평가에서 위약군 대비 통계적 유의성을 확보하지 못했다고 밝혔다.

안전성은 합격점을 받았지만, 약의 1차 유효성 평가에서 결과를 도출하지 못해 사실상 실패한 것으로 분석된다.

신약의 경우 국내외 시판 허가를 받기 위해 약의 안전성과 유효성을 필히 입증해야 한다. 유효성을 보기 위해서는 '통계적 유의성'과 '임상적 유의성' 모두를 통과해야 하는데, 강스템은 통계적 유의성을 입증하는데 실패한 것이다.

퓨어스템 AD주는 2017년 12월 식약처로부터 3상 임상시험계획(IND)에 대한 승인을 받아 서울 성모병원 등 국내 대형병원 11곳에서 지난해 4월부터 총 197명의 만성 아토피피부염 환자를 대상으로 진행됐다.

임상시험은 중등도 이상의 만성 아토피피부염 환자(EASI점수 12점 이상)를 대상으로, 위약군과 시험군에 1:1로 배정돼 1회 투여 후 12주간 관찰하는 방식으로 이뤄졌다.

EASI은 아토피 진단기준이 되는 수치를 말한다. EASI 점수는 아토피 증상이 악화될 수록 상승하는데, 증상이 가장 심각한 경우를 일컫는 최고수치는 72점이다.

강스템은 1차유효성 평가변수인 EASI-50 평가에선 위약군 대비 통계적 유의성을 확보하지 못했으나, 2차 평가 변수에서는 위약군 대비 시험군에서 유의적인 개선을 보였다는 설명이다.

2차 평가변수인 12주째 EASI 점수 평균 변화량과 병변침범부위(Affected Body Surface Area) 비율 변화 등을 분석한 결과 시험군이 31.82%로 27.16%인 위약군보다 유의미한 개선을 보였다는 것이다.

투여 4주 시점 데이터를 분석한 결과에서도 위약군 대비 시험군의 EASI-50 점수와 EASI 점수 평균값 변화가 유의미하게 나타나 퓨어스템 AD주에 대한 반응성을 확인했다는 게 강스템 측 설명이다.

그러나 2차평가 변수 분석에 있어서 유의성을 가늠하는 데 필요한 통계값이 나와있지 않고, 4주시점 데이터 분석결과에서도 명확한 수치가 제공되지 않아 제대로된 평가를 내릴 수 없다는 게 전문가들 설명이다.

회사 관계자는 "올해 7월 승인 받은 아토피피부염 대상 반복투여 임상을 진행함과 동시에, 병용요법을 포함한 다양한 용법용량에 대한 임상시험을 통해 2년내에 최적화된 유효성 결과를 도출하겠다"고 말했다.

그러면서 "기존에 진행되고 있는 류마티스 관절염 대상(퓨어스템 RA주) 반복투여 임상 2상(현재 30명중 9명 투여)과, 헤라우스메디컬과 공동 개발중인 퇴행성관절염 대상(퓨어스템 OA주) 대동물 비임상시험은 순조롭게 진행되고 있다"며 "유럽에서 추진 중인 아토피피부염 대상 반복투여 임상과 해외 기술이전 계획도 최선을 다해 진행하겠다"고 밝혔다.

박미라 머니투데이방송 MTN 기자