강스템바이오텍, "약효·자금·경영 모두 문제없다"

임상3상 벽을 넘지 못한 강스템바이오텍이 이번 결과를 반면교사(反面敎師)로 삼아 상업화에 성공하겠다는 의지를 거듭 강조했다.

앞서 강스템바이오텍은 아토피 피부염 치료제로 개발 중인 퓨어스템-AD의 임상3상에서 1차 유효성 평가지표 중 통계적 유의성을 확보하지 못했다고 발표한 바 있다.

이태화 강스템바이오텍 대표이사는 30일 머니투데이방송(MTN)과 만난 자리에서 임상3상 이후 불거진 '퓨어스템-AD 약효, 회사 운영 자금, 경영' 등 3가지 우려에 대해 문제가 없다는 입장을 강조했다.

이태화 대표는 퓨어스템-AD의 경우 단회투여 임상에서 유의성 확보에 실패해 반복투여로 효과 극대화를 노릴 수 있으며 480억원 규모 CPS(전환우선주)발행으로 유동성 자금을 보유한 만큼 운용과 경영에는 문제가 없다고 밝혔다.

이 대표는 "이번 임상3상 결과는 신약개발에 있어 소중한 경험이자 자산으로 삼고, 핵심사업을 집중해 나갈 것"이라면서 "완공한 GMP 공장이나 파트너사를 통한 라이선스 아웃도 문제없이 진행할 것"이라고 강조했다.

이하 이태화 대표와의 일문일답.

이태화 강스템바이오텍 대표이사

- 아토피 피부염 임상3상 결과에 대해 다양한 해석이 나오고 있다. 회사의 공식적인 견해는 어떠한가?

이해하기 어렵고 받아들이기 어려운 결과로 생각한다. 우선 강스템바이오텍을 믿고 투자해준 주주, 관계회사 분들께 송구하다는 말씀을 전하고 싶다. 일단 이 순간을 모면하기 위해 임상 자체를 부정하거나 결과를 왜곡하고 싶지는 않다. 이번 결과도 신약개발의 소중한 경험이자 자산이라고 생각한다.

비록 임상3상에서 1차 평가변수에서 통계적 유의성을 확보하지 못했지만 4주간 임상에서는 상당히 유의미한 결과가 나왔다. 여러 가지가 있는 2차 평가변수 모든 부분에서 결과가 좋았다. 아토피 피부염에서 증상인자 TARC 반응에서 시험군(퓨어스템-AD)이 대조군(위약) 보다 10배 가량 좋은 약물 반응성을 보였다. 또 주요 평가지표로 활용되는 수면장애, 가려움증에 있어서도 좋은 결과가 있었다. 이 결과들을 반영해 반복투여 임상에 보완해 사용할 예정이다.

- 임상3상에서 퓨어스템-AD와 위약군에서 결과값이 큰 차이가 없었다. 이때문에 시장에서 혼란이 커졌는데 어떻게 해석해야 하나?

단회 투여 후 12주간 관잘하는 방식으로 진행한 임상3상에서 전체 아토피피부염 개선 정도는 시험군에서 31.82%, 위약군에서 27.16%로 큰 차이가 없었다.

그러나 4주간의 결과에서는 전혀 다른 양상이 나타났다. 주요 평가지표에서 모두 대조군과 큰 차이가 있었다. 임상2상에서도 마찬가지다. 반복투여를 통해 보완할 예정이다. 유효성 데이터를 2년내 확보해 기존 임상2상 결과를 뛰어넘을 수 있는 약효를 보이는게 궁극적인 목표다.

- 임상2상과 임상3상의 결과값에서 차이가 크다. 이유는 무엇인가?

임상3상 데이터를 정밀분석 중이다. 정밀분석은 투여 경로, 시험대상 환자의 범위와 같은 임상 설계, 11개 기관에서 실시한 임상인 만큼 관리상의 문제, 환자 상당부분이 여름에 투약된 계절적 요인까지도 포함해 분석하고 있다. 11월 말이면 분석을 마칠 수 있다고 생각된다. 이 결과를 후속 임상인 반복투여에도 반영할 예정이다.

- 반복투여를 강조하고 있다. 2년내 유효성 있는 결과값이 나올 것이라고 전망하고 있는데 가능성은 얼마로 보고 있나?

퓨어스템-AD 투여 후 4주까지 효과가 있다가 감소하는 경향을 보였다. 반복투여는 감소하는 효과를 다시 끌어올리 위한 방안이다. 과학적인 근거도 있고, 유럽 등 해외임상에서 사용하고 있는 방식이다.

아토피 피부염 이외에 다른 파이프라인 모두 반복투여로 진행하고 있다. 반복투여에 의한 효과를 확신하고 있고, 줄기세포 치료제의 면역조절 기능도 발현할 수 있어 장기적인 효과도 기대하고 있다.

현재 예상하는 반복투여는 4주간 3회 형식이다. 3회 반복투여 시 임상2상에서도 확인됐던 3년 효과 지속 가능성도 전망된다. 특히 아토피 치료를 위해 사용했던 다른 약물이 듣지 않았던 환자들도 개선될 수 있다. 줄기세포가 가진 면역조절 기능이 활성화되기 때문이다.

반복투여는 지난 7월에 승인을 받았다. 다만 임상1상과 임상2상에서는 단회투여로 충분한 효과를 봤기 때문에 단회투여로 임상3상을 진행했던 것이다. 단회투여로 4주간 효과가 좋았던 만큼 반복투여는 더 좋은 효과가 있을 것으로 기대한다.

- 시장에서는 다른 파이프라인이나 라이선스 아웃에 영향을 미칠 것이라는 우려도 있다. 이에 대한 견해는 어떠한가?

아토피 피부염을 제외하고 다른 파이프라인은 모두 순항하고 있다. 류마티스관절염 치료제 파이프라인은 임상2상 대상 환자 30명 중 9명에 투여가 완료됐다. 내년에는 류마티스관절염 임상2상 결과 발표가 있을 것으로 기대하고 있다. 또 독일 회사인 헤라우스메디칼과 공동으로 진행하는 퇴행성 관절염도 대동물 대상 비임상을 진행하고 있다. 줄기세포를 활성화 시키는 특정 첨가물을 관절경 내 투여해 통증완화 뿐 아니라 연골재생까지 목표로 개발중에 있다.

아토피피부염 치료제로 개발중인 퓨어스템-AD의 라이선스 아웃은 협의가 개시된 상황이다. 이번 국내 임상3상 결과가 라이선스 아웃에 연동되는 개념은 아니지만 상대 회사와 공유한 상태다. 상대회사는 강스템바이오텍의 기술력이나 아토피 피부염 치료제에 대해 깊은 이해를 가지고 있다. 전제된 조건은 국내가 아닌 해외임상 결과기 때문에 문제가 될 부분은 없다고 생각한다. 해외임상은 반복투여로 진행해 효과도 기대하고 있다. 유럽은 임상2a상 진입을 앞두고 있는데 2a상이 끝나면 라이선스 아웃 될 가능성도 있다.

- 회사의 자금에 대해 우려하는 목소리도 있다. 유동성에 문제는 없나?

회사는 480억원 규모 CPS(전환우선주)발행해 현금을 확보했다. 현재 회사가 보유한 현금은 690억원 가량이다. 1년 예산을 대비하면 3년 이상 연구개발과 운용자금으로 사용할 수 있는 금액이다. 해외 임상은 연간 50억원 가량이 든다. 그 비용까지 고려해도 충분히 사용이 가능해 유동성에는 전혀 문제가 없다. 아토피피부염은 물론 다른 파이프라인 개발에도 유동성은 흔들리지 않는다.

- 상업화가 늦어지면서 완공한 GMP 공장 운영에도 차질이 생길 것이라는 지적이 있다. 이에 대한 생각은 어떠한가?

3만 6,000바이알을 생산할 수 있는 GMP 공장은 현재 가동중에 있다. 단지 상업화를 목적으로 완공된 공장은 아니다. 반복투여나 류마티스관절염, 퇴행성관절염 등 추가 파이프라인 개발을 위해 사용된다.

회사는 GMP 공장을 통해 동결 제형이라는 제법 개발, 줄기세포 대량배양 기기 개발이나 자동화 시스템 등 공정 개발에도 활용되고 있다. 사업영역 중 하나인 줄기세포 배양액 함유 화장품 원료도 생산하고 있다. GMP 공장은 인건비를 포함해 운용비는 연간 40억원 정도 소모되는데 현재 보유한 자금으로 충분히 활용이 가능하다. 시설에 대한 문제는 전혀 없다고 보면된다.

- 반면교사의 자세를 얘기하셨다. 앞으로 계획이나 발전 방향에 대해 듣고 싶다.

강스템바이오텍은 R&BD(사업화가 가능한 연구개발 활동) 기업으로 정체성을 잃지 않을 것이다. 현재 추진하고 있는 파이프라인(아토피피부염, 류마티스관절염, 퇴행성관절염 등)으로도 활용가치가 있다.

이와 함께 iNSC(유도신경줄기세포)도 개발하고 있다. 이 iNSC 줄기세포는 신경계 질환에 효과가 있을 것으로 예상된다. 치매나 루게릭과 같은 질환을 적응증으로 개발할 예정이다. 또 항산화 유전자와 줄기세포를 결합하는 유전자 줄기세포 치료제도 비임상 단계에 있다. 이 부분은 국책과제로 진행중이다.

강스템바이오텍은 비임상시험대행(CRO) 업체인 크로엔을 지난 2017년 인수했다. 올해 100억원 가량의 투자 유치를 통해 9월부터 GLP(비임상시험관리기준 및 우수실험실운영규정) 시설을 신축하고 있다. 올해말이면 완공 될 예정이다. 신규 GLP 시설 등을 통해 크로엔도 IPO(기업공개)를 계획하고 있어 긍정적인 결과가 예상된다.

회사는 아토피피부염 치료제 임상결과를 소중한 교훈으로 삼고자 한다. 각종 우려에 대해서는 문제가 없다는 점을 거듭 강조드리며 지속 가능한 기업의 기반을 확고히 할 수 있도록 하겠다.