메지온 "폰탄 FUEL 임상 성공…1분기 신약허가신청에 집중"

메지온 CI

메지온이 핵심 파이프라인 유데나필의 임상3상은 성공적이며, 내년 1분기 신약허가신청에 집중하겠다고 강조했다.

메지온은 19일 홈페이지를 통해 "미국심장학회에서 폰탄수술환자 치료제 임상3상 결과가 발표됐다"며 "이에 대한 정확한 확인과 이해없이 시장에 왜곡된 소식들이 혼란을 야기하고 있다"고 운을 뗐다.

메지온은 "결론부터 말씀드리면 FUEL 임상 결과는 성공적"이라면서 "임상의 목표는 폰탄 환자의 운동능력 향상을 검증하는 것"이라고 설명했다.

메지온에 따르면 최초 임상 프로토콜 설계 시, 기존 적응증 중 가장 유사하다고 파악되고 있는 폐동맥고혈압(PAH)의 임상사례를 고려해 지표로 운동능력 측정치를 사용키로 했다.

따라서 1차 지표로Max VO2와 VAT(Ventilatory anaerobic threshold, 무산소한계점) 에서의 VO2를 고려, 통계적으로 보다 많은 데이터를 얻을 수 있는 Max VO2로 선택했다고 말했다.

그러나 CVP(중심 정맥압, Central Venous Pressure)압력이 높은 상태인 폰탄환자의 경우 정상인과 다르기 때문에 이 환자들에게서 Max VO2를 임상시험의 유효 평가지표로 사용하는 것은 적합하지 않다는 것이 이번 임상을 통해 확인됐다는게 메지온의 설명이다.

폰탄 수술을 받은 청소년 환자에게는 Max VO2보다는 적당한 운동 및 여가 활동까지도 가능한 VAT(무산소한계점) 에서의 운동능력이 더욱 적절한 지표임이 이번 임상을 통해 확인했다는 것이다.

메지온은 "그 동안에도 심장기능 이상 환자 및 폐기능 이상 환자의 경우, Max VO2 보다는 VAT에서의 VO2가 더욱 적절한 평가지표라는 보고가 있어 왔었다"면서 "FDA 승인 하에 대규모로 진행된 임상시험에서 확인된 경우는 이번이 처음"이라고 강조했다.

또 임상의 목표였던 운동능력측정치를 근거로 학회 발표 이전 미국 FDA에 Type C Meeting을 신청, 신속한 답변을 받아 지난달 8일 FDA와 가진 TYPE C 미팅에서 VO2 at VAT가 더 중요한 지표(Parameter)임을 FDA도 인정했고, 당사에게 NDA 제출을 진행(Fileable)할 것을 결정했다고 말했다.

메지온은 "참석한 대부분의 의사들로부터 의학적으로 진일보(Landmark)된 임상결과라는 결론을 받았다"며 "실제 의료현장에서는 환자들이 신약에 대한 니즈가 강하고 예정대로 출시할 경우, 본인 처방 외 주변 의사들에게도 권유할 계획이 있다는 의견을 많이 줬다"고 말했다.

메지온은 이같은 고무적인 반응을 토대로 신약허가신청에 집중한다는 방침이다.

메지온은 "회사는 빠른 시일 내에 EAP(Early Access Program)를 통해 지속적인 치료를 필요로 하는 환자들에게 우선적으로 유데나필을 제공할 것"이라며 "늦어도 내년 1분기에 NDA(신약허가신청서)를 제출하기 위해 최선을 다할 것"이라고 전했다.