젬백스, 알츠하이머 임상 성공…"미국 임상도 기대"(종합)

CTAD 에서 발표 중인 고성호 한양의대 교수

젬백스의 GV1001이 알츠하이머 시장 개척을 눈앞에 뒀다. 알츠하이머 치료에 가장 많이 사용되는 약물인 도네페질과 병용하면 뛰어난 효과가 있다는 임상 결과가 발표됐다.

미국 전문가들도 젬백스의 GV1001의 임상 진입을 바란다는 의견을 내놨다.

젬백스앤카엘은 4일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열린 알츠하이머병 임상시험 컨퍼런스에서 GV1001 국내 임상2상 시험결과를 발표했다.

임상에 따르면 중등도 이상의 알츠하이머병 임상시험에서 가장 보편적으로 쓰이는 중증장애점수(SIB; Severe Impairment Battery, 이하 SIB)에서 GV1001을 투여한 두 군에서 모두 명확한 유의미한 결과가 나타났다.

젬백스앤카엘의 핵심 파이프라인 GV1001의 알츠하이머 치료 효과가 공개됐다. 중등도 이상 환자에서 탁월한 효과가 나타났다.

젬백스앤카엘(이하 젬백스)는 4일 (미국시간) 미국 샌디에이고에서 열린 알츠하이머병 임상시험 컨퍼런스(Clinical trials of Alzheimer’s Disease, 이하 CTAD)에 GV1001의 알츠하이머병 환자에 대한 안전성과 유효성을 검증한 국내 임상2상 결과를 발표했다.

앞서 젬백스는 2017년 8월부터 2019년 9월까지 한양대 구리병원을 포함한 국내 12개 의료기관에서 중등도(Moderate)에서 중증(Severe)의 알츠하이머병 환자 중 콜린성 신경계 조절 약물인 도네페질을 3개월 이상 안정적으로 복용한 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 6개월 간 피하 투여해 그 안전성과 유효성을 평가하는 임상시험을 실시했다.

이번 임상시험의 Top Line 결과는 주관연구책임자인 한양의대 신경과 고성호 교수가 발표했다.

고 교수는 "중등도 이상의 알츠하이머병 임상시험에서 가장 보편적으로 쓰이는 중증장애점수(SIB; Severe Impairment Battery, 이하 SIB)에서 GV1001을 투여한 두 군에서 모두 명확한 유의미한 결과를 보였다"면서 "특히 도네페질을 단독 투여한 대조군에서는 SIB점수가 7.23점이 감소한 반면 GV1001 1.12mg을 투여한 시험군에서는 0.12점의 감소에 그쳐 대조군 대비 탁월한 개선 효과를 보였다"고 설명했다.

고 교수는 "이는 시험군에서는 치료 기간 중 병의 진행이 거의 없는 수준을 시사한다"면서 "GV1001은 이전의 다른 임상시험에서와 마찬가지로 안전성을 보였고, 새로운 치료제로서의 가능성을 확인했다"고 강조했다.

이같은 결과는 향후 GV1001의 빠른 상업화와 이어질 수 있다. 도네페질 약물은 알츠하이머 치료에 있어서 가장 많이 사용되는 약물이다. 병용 효과가 도네페질 단독 보다 뛰어나고 중등도 환자에 효과가 입증된 만큼 임상을 마치면 빠른 시장 진입이 가능하다는 의미다.

발표의 좌장을 맡은 캘리포니아대학교 샌프란시스코 (UCSF) 신경과 마이클 위너 교수는 "중등도 이상의 치매에서 대조군 대비 매우 놀라운 결과를 보인 점을 축하하며 미국 내 2상 임상시험도 속히 진행되기를 바란다"고 말했다.

이와 관련 젬백스 관계자는 "이번 임상시험에서 치매 치료제로서의 GV1001의 고무적인 결과를 얻게 되어 매우 기쁘다. 이번 결과를 끝이 아닌 새로운 시작이라고 생각한다"며 "다음 단계 임상시험의 신속하고 차질 없는 진행을 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.

젬백스 사옥 전경

한편, 젬백스는 지난 5월 미국 FDA(식품의약국)으로부터 GV1001의 알츠하이머병 치료제에 대한 임상2상을 승인 받았다.

임상2상은 GV1001의 안전성 및 유효성 평가를 위한 것으로, 미국 내 20여 개 의료기관에서 90명의 환자를 대상으로 진행할 예정이다.

GV1001은 인간 텔로머라제에서 유래한 16개의 아미노산으로 구성된 펩타이드(peptide)이다.

텔로머라제는 염색체 말단에 존재하는 텔로미어의 길이를 유지하는 고유의 기능 이외에 면역 항암 효과, 항염, 항산화, 세포 보호 효과 등의 다양한 기능을 가지고 있는 것으로 알려져 있다.