'뇌'관 제대로 건들인다…제약업계, 블록버스터 신약 도전

국내외 바이오기업들이 알츠하이머, 뇌전증 등 중추신경계질환 연구에 성과를 내면서 블록버스터급 신약 탄생 기대감도 커지고 있다.

5일 관련 업계에 따르면 젬백스앤카엘 등을 비롯한 국내외 바이오기업들이 중추신경계질환 신약후보물질 연구에 잇따라 긍정적인 결과를 공개하면서 이들 신약의 상업화 가능성에도 이목이 쏠리고 있다.

중추신경계질환은 뇌, 척수와 관련된 질환들로 치매(알츠하이머), 파킨슨병, 뇌전증 등이 있다. 그러나 현재까지 효과적인 치료제가 없어 '의학적 미충족 수요가 높은' 질환군으로 꼽힌다. 때문에 치료제 개발이 어려운 중추신경계질환 신약 개발에 거는 기대감은 더욱 높아지고 있다.

◆ 젬백스, "임상2상 성공적"…"국산 치매 신약 가능성 봤다"

젬백스는 현지시간으로 4일 미국 샌디에이고에서 열린 알츠하이머병 임상시험 콘퍼런스(CTAD)에서 알츠하이머 신약 물질 GV1001의 안전성과 유효성이 입증됐다고 밝혔다. 국내 12개 의료기관에서 진행된 임상2상을 통해 GV1001을 투여받은 환자군에서 중증 치매 억제 효과를 입증한 것이다.

공개된 결과를 보면 중등도 이상의 알츠하이머병 임상시험에서 사용되는 중증장애점수(SIB)에서 GV1001을 투여한 두 시험군 모두에서 유의미한 결과가 나왔다. 도네페질을 단독으로 투여한 대조군은 SIB 점수가 7.23점 감소한 반면 GV1001(1.12mg)을 투여한 시험군은 0.12점 감소하는데 그쳤다.

연구 책임자인 한양의대 신경과 고성호 교수는 "GV1001을 투약한 기간에 병이 거의 진행되지 않은 것을 시사한다"면서 "GV1001이 안전성을 보였고 신약이 없는 상황에서 새로운 치료제로서 가능성을 보여줬다"고 설명했다.

◆ 바이오젠, 치매 신약 부활 노린다…FDA 승인 추진

바이오젠은 지난 3월 임상3상 중단을 선언했던 알츠하이머 치료제 신약 아두카누맙에 대한 미국식품의약국(FDA) 허가에 재도전한다.

아두카누맙은 바이오젠이 일본계 제약사 에자이와 지난 2017년부터 공동으로 개발 중인 알츠하이머 신약후보물질이다. 초기 알츠하이머 환자에게 효능을 입증 받아 신속심사 대상으로 지정됐으나, 지난 3월 1차 유효성 평가 기준을 충족시키지 못할 것으로 판단돼 임상3상 시험을 중단했다.

그러나 바이오젠은 추가 진행된 임상시험에서 아두카누맙의 인지기능 개선 효과를 확인했다며 FDA와 협의해 2020년 허가신청서를 제출할 계획이라고 밝혔다.

서미화 유안타증권 연구원은 최근 보고서를 통해 "아두카누맙 임상3상이 성공적이라면 현재까지도 정확하게 규명되지 않고 있는 치매 원인에 대한 근거가 제시될 수 있기 때문에 매우 중요하다"고 평가했다.

◆ 한 우물만 판 SK바이오팜…국내 최초 뇌전증 신약 만들어

지난 27년간 중추신경계 질환 신약 연구에 주력한 SK바이오팜은 뇌전증 신약 미국 판매를 앞두고 있다. 회사는 뇌전증 치료제 신약 엑스코프리를 내년 2분기부터 미국 전역에 출시한다. 미국 현지 마케팅과 판매는 미국 법인 'SK 라이프사이언스'가 직접 담당한다.

SK바이오팜은 엑스코프리에 이어 또 다른 뇌전증 신약에 대한 글로벌 임상1상도 앞두고 있다. 임상1상은 2020년부터 SK바이오팜 미국 법인 SK 라이프사이언스가 담당한다. 연구는 건강한 성인을 대상으로 SKL 24741 안전성, 내약성 등을 알아보는 형식으로 이뤄진다.

SK바이오팜은 신약 완성과 함께 증시 상장을 통해 성장을 본격화 한다는 계획이다.

서미화 연구원은 "SK바이오팜은 거래소에 상장 예비심사를 청구해, 내년 코스피 상장을 목표로 진행 중"이라며 "내년 회사 상장으로 신경계 질환에 대한 관심을 높아질 것으로 기대한다"고 설명했다.

한편 한국바이오경제연구센터 안지영 연구원에 따르면 전 세계 중추신경계 치료제 시장은 2017년 718억 달러(85조 4,707억 원)에서 연평균 5% 증가해 2021년 872억 달러(108조 7,854억 원)에 이를 것으로 전망된다.

박미라 머니투데이방송 MTN 기자