올릭스, "RNAi 전달효능 향상 기술 확보...논문 게재"

올릭스가 RNAi 치료 물질을 세포에 더 효율적으로 전달되도록 하는 기술을 확보했다. 해당 논문이 의약학 분야 권위지에 발표 됐다.

올릭스는 11일 RNAi 치료 물질의 세포 전달 효능을 향상시키는 기술을 확보하고, 해당 연구 결과를 Molecular Pharmaceutics(분자 약학)지에 발표했다고 11일 밝혔다.

올릭스는 질병을 일으키는 유전자 발현을 억제하는 RNAi 신약을 개발하는 기업이다. 기존의 약물로는 접근이 불가능한 분야를 타깃으로 한다. 별도 전달체의 도움 없이 세포 안으로 전달이 가능한 자가전달 비대칭 RNAi 원천 기술(cp-asiRNA)을 보유하고 있다.

올릭스는 이 기술을 기반으로 현재 비대흉터, 황반변성, 망막색소변성증, 특발성 폐섬유화, 탈모 등 10여개의 신약 프로그램을 개발 중이다. 지난해 3월에는 프랑스 안과기업 떼아(Thea)에 황반변성치료제 유럽 판권에 대한 기술 이전을 체결하기도 했다.

이번 연구에서 올릭스는 cp-asiRNA 기반 세포 전달 기술의 추가적인 향상을 목표로 한국 화합물 은행으로부터 2,354종의 임상화합물 라이브러리를 제공받아 스크리닝을 진행했다.

그 결과, 기존에 고혈압치료제로 사용되고 있는 L-type 칼슘 채널 억제제가 cp-asiRNA의 세포 내 전달을 증가시키는 것을 확인했다고 밝혔다.

올릭스 관계자는 "L-type 칼슘 채널 억제제가 cp-asiRNA에 의한 유전자 억제 효율을 증진시키는 것을 확인했다."며, "해당 기전은 세포막에 존재하는 함입 구조물로서 세포내이입 (endocytosis)에 중요한 역할을 하는 카베올라(Caveolae)와 연관돼 있음을 확인했다."고 밝혔다.

또한 "세포 수준에서 뿐만 아니라 실제 동물의 생체 피부 조직에서 비대흉터 치료제인 OLX10010의 효력 향상을 확인함으로써 실제 임상 적용 가능성을 입증했다."고 밝혔다.

이번 연구를 총괄한 이동기 올릭스 대표이사는 "RNAi 치료제 개발에 있어 큰 어려움 중에 하나는 RNA가 음전하를 띠고 있어 물리적 특성상 세포막 투과가 쉽지 않다는 점"이라며, "세포 전달 기술의 향상은 RNAi 치료 물질의 최소 유효 용량을 감소시킬 수 있고 이는 생산원가 절감 및 부작용 감소로 이어질 수 있다."고 말했다.

올릭스는 해당 기술을 OLX301(황반변성 치료제) 프로그램을 포함한 다양한 파이프라인에 적용해 효력 향상 여부를 시험 중이다.

최종적으로 RNAi 신약 개발 프로그램의 비임상 시험과 적응증 확대 연구 등을 빠르게 마무리해 다국적 제약사들을 향한 기술이전에 활용할 계획이라고 밝혔다.

해당 논문의 제목은 'L‑Type Calcium Channel Blocker Enhances Cellular Delivery and Gene Silencing Potency of Cell-Penetrating Asymmetric siRNAs'이며, 약학 분야의 권위지인 Molecular Pharmaceutics지에 ASAP 논문으로 온라인 게재됐다.