희귀의약품 개발에 '푹'빠진 제약사들…이유있다?

[머니투데이방송 MTN 박미라 기자] 제약·바이오기업들의 올해 1분기 대규모 인수·합병(M&A) 규모는 총 130조 원으로 사상 최대치를 기록한 가운데, M&A의 대부분이 희귀질환 치료제 개발과 관련된 것으로 확인됐다.

올해 1분기 이뤄진 M&A 가운데 세엘진이 90억 달러(약 10조 원)에 인수한 주노(Juno)의 경우, CAR-T세포 치료제인 JCAR-017을 이용해 B세포 급성림프구성 백혈병 치료제 개발을 위한 임상을 진행 중이다. 현재 미국 내 B세포 급성림프구성 백혈병 진단을 받은 환자는 연간 4500명 정도로 추정되고 있다.

노바티스가 87억 달러(약 9조 2,872억)에 인수한 아베시스(AveXis)도 척수성 근위축증 신약후보물질인 AVXS-101를 개발하고 있는데, 이 질환 역시 미국인 10만 명 당 1명꼴로 발병하는 초희귀질환(Ultra-orphan disease)으로 알려졌다.

이태영 메리츠종금증권 연구원은 최근 발표한 '투자처방전-희귀질환편'을 통해 "올해 시작된 수조 원의 거래 릴레이를 들여다보면, 모두 환자 수가 극소수인 질환을 타깃으로 하는 치료제와 관련된 거래이다"면서 "이러한 추세는 앞으로도 지속할 것"이라고 전망했다.

그렇다면 글로벌 제약사들이 희귀의약품 개발에 적극 나서고 있는 이유는 무엇일까?

전문가들은 빠르게 성장 중인 희귀의약품 시장에 주목했다. 비희귀 의약품과 비교했을 때 2배 이상 빠르게 성장하고 있기 때문이다.

제약시장 분석기관 이벨류에이트파마에 따르면 글로벌 희귀의약품 시장은 연평균 11.1% 성장해 2022년 209억 달러(약 22조9000억 원)에 달할 것으로 전망했다.

미국식품의약국(FDA)이 지정한 연간 희귀의약품 건수도 지난 2006년 143개에서 지난 2016년 333개로 10년 만에 132.8% 늘었다.

희귀의약품법과 신속심사프로그램 등이 지원되는 점도 제약사들의 개발 열기에 불을 지폈다는 분석이다.

FDA의 희귀의약품 지정제도에 따르면 희귀질환 치료제는 ▲개발비에 대한 세액을 제공받고 ▲건당 약 25억 원에 달하는 신약 허가 신청 비용 면제 등 경제적인 혜택을 받게 된다. 아울러 신속심사프로그램에 선정되면 허가과정도 빠르게 진행할 수 있다.

이태영 연구원은 "어려운 개발 환경을 헤쳐 나가고 있는 글로벌 제약 산업에서 희귀의약품은 한 줄기 빛과 같은 존재다"면서 "제약사 입장에서도 높은 수준의 통계적 데이터를 확보해야 하는 만성질환 치료제보다 매력적인 투자대상일 것"이라고 설명했다.

한편 국내 제약사의 글로벌 희귀의약품 시장 진출도 점차 확대되고 있는 것으로 나타났다.

한미약품의 경우 스펙트럼에 기술이전한 유방암 치료제 '포지오티닙(Poziotinib)'을 통해 희귀의약품 시장 진입을 노리고 있다.

메지온의 발기부전 치료제인 우데나필(Udenafil)은 이미 희귀의약품으로 지정돼, 임상 3상이 현재 마무리 단계로 올해 5월이면 마지막 환자가 등록될 예정이다.

이수앱지스가 현재 개발 중인 B형 혈우병 치료제인 'ISU-304'도 지난해 FDA와 유럽의약청(EMA)에 희귀의약품으로 지정돼, 임상 1상 결과를 기다리고 있다.