美 FDA 희귀의약품 지정 국산 신약들…췌장암부터 말라리아까지 '다양'

최근 국내 제약사들이 개발 중인 신약들이 미국식품의약국(FDA)로부터 잇달아 희귀의약품으로 지정받았다. 국산 치료제들이 전 세계 희귀의약품 시장 진출을 가속화할 수 있는 교두보를 마련한 셈이다.

3일 제약업계에 따르면 한미약품을 비롯한 GC녹십자셀과 신풍제약 등 국내 제약사들이 개발 중인 신약들이 FDA으로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 특히 한미약품은 3개 품목이 잇따라 지정되면서 회사의 퐈이프라인 영역은 지속적으로 확장시키고 있다.

한미약품의 경우 지난 4월 기존 주사제로 판매되던 항암제를 경구용으로 만든 신약 '오락솔'이 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았다.

오락솔은 주사용 항암제를 경구용으로 전환한 항암신약으로, 한미약품이 2011년 미국 바이오제약 기업인 아테넥스에 이 제품 및 기술을 라이선스 아웃했다. 오락솔에는 주사제를 경구용으로 바꾸는 한미약품의 플랫폼 기술 '오라스커버리(ORASCOVERY)' 가 적용됐다.

오락솔은 지난해 12월 영국 보건당국으로부터 유망 혁신 치료제(Promising Innovative Medicine)로 지정받았다.

한미약품은 오락솔에 앞서 선천성 고인슐린증 치료제인 '글루카곤 아날로그(개발명 HM15136)'도 희귀의약품으로 지정받았다.

글루카곤 아날로그는 체내 포도당(혈액 속 포도당인 혈당) 합성을 촉진하는 글루카곤 제제로, 주 1회 투여하면 되도록 개발됐다.

글루카곤 아날로그는 한미약품의 바이오 신약 플랫폼 기술인 '랩스커버리'가 적용됐다. 이 기술은 바이오의약품의 단점인 짧은 반감기를 늘려 투여 횟수와 투여량을 감소시켜 약의 부작용은 줄이고 효능을 개선한다.

GC녹십자셀의 이뮨셀-엘씨의 경우 지난 6월 FDA에서 간암에 대한 희귀의약품으로 지정됐으며, 8월과 10월 뇌종양과 췌장암 관련 희귀의약품으로 승인받았다.

면역항암제 이뮨셀-엘씨는 환자 자신의 혈액을 원료로 만드는 환자 개인별 맞춤항암제다.

약 2주간의 특수한 배양과정을 통해 항암기능이 극대화된 강력한 면역세포로 제조하여 환자에게 투여하는 새로운 개념의 항암제로 최근 각광받고 있다.

지난 9월에는 신풍제약이 자체 개발한 말라리아 치료제 ‘피라맥스정’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 승인받았다.

항말라리아 치료제 피라맥스는 지난해 세계보건기구(WHO)의 필수의약품에 등재되는 등 피라맥스 약물 효능과 효과에 대한 임상적 효용성이 입증됐다.

지난 4월에는 아프리카 세네갈 다카르(Dakar)에서 개최된 MIM 국제 학술대회에서 아프리카 3개 국가에서 4천여 명의 환자를 대상으로 진행된 피라맥스 임상 4상의 결과가 발표돼 주목을 받기도 했다.

이 외에도 메지온의 발기부전 치료제인 우데나필(Udenafil)은 이미 희귀의약품으로 지정돼, 임상 3상이 현재 마무리 단계로 올해 5월이면 마지막 환자가 등록될 예정이다.

이수앱지스가 현재 개발 중인 B형 혈우병 치료제인 'ISU-304'도 지난해 FDA와 유럽의약청(EMA)에 희귀의약품으로 지정돼, 임상 1상 결과를 기다리고 있다.

한편 세계 최초로 1983년 제정된 FDA의 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도이다.

희귀의약품법법에 따라 희귀질환 치료제의 연구개발에 대한 직접적인 재정 지원 및 허가 절차상의 인센티브를 제공하고 신약보다 더 긴 시장독점기간을 부여하고 있다.

FDA의 희귀의약품 지정제도에 따르면 희귀질환 치료제는 ▲개발비에 대한 세액을 제공받고 ▲건당 약 25억 원에 달하는 신약 허가 신청 비용 면제 등 경제적인 혜택을 받게 된다. 아울러 신속심사프로그램에 선정되면 허가과정도 빠르게 진행할 수 있다.