헬릭스미스, 루게릭병 동물 모델 치료 효과 발견

신경손상 모델에서 AV1H가 신경이 재생 효과를 보여주는 이미지

헬릭스미스(舊 바이로메드)는 13일 아데노부속바이러스 벡터를 기반으로 한 유전자치료제 'AV1H'이 근위축성 측상 경화증(루게릭병) 치료에 사용될 수 있다는 가능성을 국제 학술지를 통해 소개했다고 밝혔다.

헬릭스미스에 따르면 회사는 척수강에 유전자를 효율적으로 전달할 수 있는 AAV 종류(subtype)를 발굴 (AAV1)해 HGF유전자를 삽입해 재조합 AAV인 AV1H을 제조하고 있다.

이를 통해 헬릭스미스는 ▲AV1H가 신경손상(nerve crush) 모델에서 말초신경 기능 회복을 통한 운동 기능 개선 및 신경세포 재생 ▲AV1H가 ALS 질환의 모델로 가장 많이 사용되는 SOD1-G93A 형질전환 쥐에서 운동기능 개선은 물론 생존율 증가 등을 발견했고 루게릭병을 포함한 다양한 신경퇴행성 질환 분야에서 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 재생 의약으로서의 가능성을 봤다고 설명했다.

헬릭스미스는 2021년까지 AV1H를 이용해 ALS를 대상으로 미국에서 임상1상을 실시한다는 계획이다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 "AV1H가 운동기능은 물론 생존율까지 증가시킬 수 있다는 발견은 놀랍다. 최대한 빠른 시일에 임상시험을 실시해 치료 효과를 증명할 계획이다"이라며 "여러 데이터를 종합해볼 때 AV1H가 다양한 신경퇴행성 질환에 적용될 수 있기 때문에 상업적 의미가 매우 크다"고 말했다.