최태원 회장 바이오 뚝심 결실…국내 첫 독자개발 신약 美 허가

[사진=SK바이오팜 연구소를 찾은 최태원 회장ⓒ뉴스1]

SK 최태원 회장의 바이오를 향한 뚝심경영이 신약개발 성과로 이어졌다. SK 자회사 SK바이오팜이 독자 개발한 뇌전증 치료제 신약 엑스코프리(XCOPRI®, 세노바메이트정)가 성인 대상 부분 발작 치료제로 미국식품의약국(FDA) 시판 허가를 받았다.

혁신 신약으로 후보물질 발굴부터 임상 개발, 판매 허가 신청(NDA)까지 전 과정을 독자적으로 진행해 FDA 승인을 받은 것은 국내 기업 가운데 SK바이오팜이 유일하다. 엑스코프리 미국 현지 마케팅과 판매는 SK바이오팜 미국법인 'SK 라이프사이언스'가 직접맡아, 2020년 2분기 미국 시장 출시를 목표로 하고 있다.

업계에서는 국내 기업 자력으로 FDA 신약 승인을 받은 전례는 없었기에 국내 제약 산업 수준을 한 단계 끌어올린 성과로 평가하고 있다.

SK는 신약개발을 시작한 이래, 성공 여부에 대한 불확실성 속에서도 최태원 회장의 강력한 의지에 따라 제약 사업에 대한 지속적인 투자를 멈추지 않았다. 처음부터 전세계 시장을 목표로 기존에 없던 혁신 신약 개발에만 매진한 결실이 이뤄진 것이다.

SK는 지난 1993년부터 바이오 제약 사업에 꾸준한 투자를 단행했다. 회사는 1993년 대덕연구원에 연구팀을 꾸리면서 불모지와 같았던 제약분야에 발을 들였다. 이후 신약 개발 사업 집중 육성을 위해 2011년 사업 조직을 분할해 SK바이오팜을 출범시켰다.

국내 제약사 대부분이 실패 확률이 낮은 복제약 시장에 뛰어든 반면 SK바이오팜은 신약개발에만 매달렸다. 이를 가능하게 했던 것은 최 회장의 확고한 투자 의지와 함께 '실패 용납' 경영철학 때문이라는 게 업계 설명이다.

엑스코프리 개발부터 허가까지 전 과정을 지휘한 SK바이오팜 조정우 사장은 "이번 승인은 SK바이오팜이 앞으로 뇌전증을 포함해 중추신경계(CNS) 분야 질환에서 신약의 발굴, 개발 및 상업화 역량을 모두 갖춘 글로벌 종합 제약사로 거듭나기 위한 초석이 될 것"이라며 "회사 R&D 역량이 세계적으로 인정받은 감격적인 성과"라고 소감을 밝혔다.

이번 엑스코프리시판 허가는 기존 뇌전증 치료제를 복용중임에도 부분 발작이 멈추지 않는 성인 환자 대상 무작위 이중맹검 위약대조 임상시험 2개와 대규모 다기관 오픈라벨 안전성 임상 시험을 바탕으로 이뤄졌다.

임상시험들은 미국, 유럽을 포함한 세계 여러 국가서 실시됐다. 연구결과(Study 013, Study 017)에서 엑스코프리는 모든 용량에서 위약군(가짜약) 대비 통계적으로 유의미하게 발작 빈도를 낮췄다.

6주간의 적정 기간에 이어 6주간의 약물 유지기간 동안 연구가 진행된 첫 번째 임상시험(Study 013)에서는 참가자 가운데 최대 200mg을 복용한 환자(n=113) 발작 빈도 중앙값이 56% 감소했다. 위약군(n=108)에서 22%가 감소한 것과 비교해 통계적으로 유의미한 결과가 나타났다.

이어 12주간의 유지 기간으로 이뤄진 두 번째 임상시험(Study 017)에서는 100mg(n=108), 200mg(n=109), 400mg(n=111) 엑스코프리를 복용한 환자 발작 빈도 중앙값이 각각 36%, 55%, 55%의 감소했고, 이 또한 24% 감소한 위약 투여군(n=106) 대비 통계적으로 유의미한 결과다.

아울러 두 임상 시험에서 약물 치료의 유지 기간 동안 통계적으로 유의미한 수의 환자들이 ‘완전발작소실’을 보였다.

약물 투약 기간 중에 발작이 발생하지 않는 ‘완전발작소실’은 환자의 일상이 정상으로 돌아간다는 것을 의미해, 삶의 질을 향상 시킬 수 있는 가장 중요한 요소로 뇌전증 신약 선택에서 중요한 지표로 받아들여지고 있다.

첫 번째 임상시험(Study 013) 사후 분석에 의하면 약물 치료 유지 기간 동안 위약 투여군에서는 9% 발작소실을 보이는 반면, 엑스코프리 투여 군에서는 28% 환자들이 완전발작소실을 보였다.

두 번째 임상시험(Study 017)에서는 유지기간 동안 100mg, 200mg, 400mg 복용 환자들에서 각각 4%, 11%, 21%의 완전발작소실을 달성했으며, 1%의 위약 투여군과 비교되는 결과가 나타났다.

엑스코프리 연구에 참여한 필라델피아 제퍼슨 헬스 비키&잭 파버 신경과학 연구소 산하 제퍼슨 종합뇌전증센터 이사이자 신경학 교수인 마이클 스펄링 박사는 "엑스코프리 승인으로 부분 발작이 계속되는 환자들에 효과적인 치료요법을 고려할 수 있게 될 것"이라며 "엑스코프리를 복용한 환자들에서 발작 빈도가 의미 있게 감소하였으며, 일부 환자들에서 발작이 완전 소실 된 결과를 나타난 것은 매우 고무적이다"고 말했다.

한편 SK바이오팜은 엑스코프리 외에 FDA 승인을 받아 지난 7월부터 미국 시장에서 판매되고 있는 수면장애 신약 수노시(성분명: 솔리암페톨)까지 FDA 승인을 받은 혁신 신약 2종을 보유하고 있다.

박미라 머니투데이방송 MTN 기자