젬백스 기대주 'GV1001', 응급사용 시장서도 '대활약'

젬백스앤카엘의 GV1001. 췌장암 치료에는 리아백스라는 이름으로 쓰이고 있다.

중등도 알츠하이머 치료제로 성공 가능성을 높인 젬백스앤카엘(이하 젬백스)의 GV1001이 올해도 응급상황에서 자주 사용하는 약물 1위에 오를 전망이다.

10일 식품의약품안전처 자료를 살펴본 결과 올해 1월부터 이달 9일까지 응급사용 및 치료목적 사용 총 건수는 393건으로 이 중 젬백스의 GV1001은 99건을 차지하고 있는 것으로 나타났다.

지난해 응급사용 및 치료목적 사용 건수는 총 686건으로 이 중 3분의 1에 해당하는 209건이 젬백스의 GV1001로 집계됐다. 사실상 응급사용에 있어 GV1001이 차지하는 비중이 상당하다는 의미다.

응급사용 및 치료목적의 의약품 사용은 정부 정책의 일환이다. 말기 암 등으로 생명이 위급하거나 다른 치료방법이 없는 환자에게 치료기회를 제공하기 위해 임상시험용 제품을 허가 전에도 사용할 수 있도록 한 제도다.

일반적으로 치료수단이 없는 경우 의사가 환자에 대해 임상시험용의약품 사용이 필요하다고 판단하는 경우 진단서, 환자 동의서, 제약업체 등으로 부터 받은 임상시험용의약품 제공 의향서 등을 준비, 식약처에 신청 후 승인받아 사용하는 절차를 밟아 사용하고 있다.

GV1001은 조건부 허가를 받아 리아백스라는 이름으로 사용중이다. 현재 췌장암 치료제로 쓰이고 있는데 다양한 암종에 대한 가능성이 열려있어 발전 가능성이 높은 약물로 꼽힌다.

실제로 응급사용으로 사용된 사례를 살펴보면 유방암, 담도암, 대장암, 난소암, 폐암, 결장암, 악성 말초 신경 종양, 간암, 췌장의 두부암, 육종, 상세불명의 췌장의 악성 신생물 등 다양한 암종에서 사용된 것으로 나타났다.

이같은 다양한 범위의 응급사용은 GV1001이 가진 특유의 약효 때문으로 풀이된다. GV1001은 암세포가 공통적으로 발현하고 있는 요소인 동시에 일반세포에서는 거의 발현이 안되는 특징을 갖고 있는 텔로머라아제를 타겟으로 개발중에 있다.

특히 텔로머라아제는 암세포가 무한 증식하는 동력으로 불리는데 GV1001은 이를 억제하거나 제한하고 있어 이론상 85%에 해당하는 암종에 효과가 나타날 수 있다. 이처럼 다양한 바이오마커에 반응하고 있어 GV1001은 '다면발현효과' 약물로 불릴 정도다.

GV1001은 알츠하이머, 전립선비대증 등 다양한 타겟으로 개발중에 있어 향후 사용범위는 더욱 넓어질 것으로 기대를 모으고 있다.

의료계 관계자는 "최근 응급사용은 대부분 암 환자를 대상으로 시행된다. 최근에는 면역항암제의 사용 빈도도 크게 늘어나고 있다"면서 "환자나 환자 가족 입장에서는 희망을 살려가기 위한 사용이 많다. 많은 환자들이 혜택을 보기 위해 일정 수준의 약물에서는 급여화 조치도 필요할 것으로 보인다"고 전했다.