연 9% 성장하는 희귀약 시장…'억 소리 나는' 신약 개발 가속화

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성장 둔화를 겪고 있는 국내외 제약사들이 새로운 돌파구로 희귀의약품 개발에 뛰어들고 있다. 연구개발에 대한 효율성이 떨어지면서 이를 개선할 수 있는 대안으로 희귀의약품에 관심을 보이기 시작한 것이다.

20일 관련 업계에 따르면 국내외 제약·바이오 기업들이 희귀의약품 '자체개발'이나 '인수합병(M&A)' 등을 통해 공격적인 투자에 나서고 있다.

◆ 연평균 9% 성장…2024년 약 262조 원 규모

생명공학정책연구센터가 최근 발간한 '희귀의약품 글로벌 시장 현황 및 전망'에 따르면 글로벌 희귀의약품 시장은 2018년 약 158조 원이다. 향후 연평균 9% 성장해 2024년 약 272조 원 규모에 달할 것으로 전망된다.

미국의 경우 2004년 희귀의약품 허가 건수가 132건에서 2018년 335건으로 증가했다. 유럽 역시 2004년 희귀의약품 허가 건수는 73건에서 2018년 126건으로 늘었다.

희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 희귀의약품법(Orphan Drug Act) 등이 제약사들의 개발 열기에 불을 지폈다는 분석이다. 희귀의약품법에 따르면 ▲연구개발(R&D) 비용 지원 ▲세금감면 ▲허가 심사 신속화 및 시장독점권 등 다양한 혜택이 제공된다.

◆ 대규모 M&A로 희귀의약품 파이프라인 확보

국내외 제약사 가운데 희귀질환 분야에서 가장 공격적인 행보를 보이는 곳은 사노피와 BMS다.

사노피의 경우 지난해 혈우병 치료제 및 희귀질환 치료제를 개발하고 있는 바이오버라티브(Bioverativ)와 아블링스(Ablynx)를 인수하데 20조 원 이상을 투자했다. 지난해 RNA간섭(RNAi)기전을 활용한 치료제 개발사인 앨라일람으로부터는혈우병 A∙B 치료제 피투시란의 글로벌 개발 및 판매권을 획득한 상태다.

BMS는 지난 1월 세엘진을 730억 달러(약 83조 원)에 인수했다. 세엘진은 앞서 CAR-T 세포 치료제 개발 회사 주노(Juno)를 약 10조 원에, AK2저해제를 이용한 골수섬유증 치료제 개발 회사인 임팩트 바이오 메디슨즈(Impact Biomedicin)을 약 8조 원에 인수한 바 있다. 그러나 BMS가 세엘진를 인수한 만큼, 이들 회사는 현재 모두 BMS에 속해 있다.

◆ GC녹십자 등 글로벌 희귀의약품 시장 진입 임박

국내 제약사들은 자체 개발 신약으로 글로벌 희귀의약품 시장 진출 전략을 꾀하고 있다.

한미약품은 내년 하반기 미국 스펙트럼에 기술이전한 유방암 치료제 '포지오티닙(Poziotinib)' 임상2상 결과를 공개한다. 회사는 포지오티닙 임상2상 결과를 바탕으로 올해 미국식품의약국(FDA)에 시판 허가 신청도 계획하고 있다.

GC녹십자는 헌터증후군 치료제 '헌터라제'로 중국 희귀의약품 시장 진입을 노리고 있다. 헌터라제는 앞서 지난 9월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 우선 심사 대상으로 지정됐다. 허가가 순조롭게 이뤄진다면 헌터라제는 중국 내 최초 헌터증후군 치료제가 된다.

이수앱지스는 내년 상반기 B형 혈우병 신약후보물질 'ISU-304'에 대한 임상2상 결과 발표가 예상된다.

이태영 KB증권 연구원은 "어려운 개발 환경을 헤쳐나가고 있는 국내외 제약 산업에서 희귀의약품은 한 줄기 빛과 같은 존재"라면서 "제약사 입장에서도 높은 수준의 통계적 데이터를 확보해야 하는 만성질환 치료제보다 (희귀질환 치료제) 매력적인 투자대상일 것"이라고 설명했다.

박미라 머니투데이방송 MTN 기자