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[약의보감]소장 절반 이상 소실 '단장증후군' 치료제 국내 첫 '허가'

박미라 기자




국내 1만여 명이 앓고 있는 희귀질환 '단장증후군' 치료의 길이 열렸다.

약 40여 년 만에 등장한 단장증후군 치료제 가텍스가 최근 식품의약품안전처로부터 허가를 받아 국내 출시된 것이다.

'단장증후군'은 선천성 또는 생후 수술적 절제로 전체 소장의 절반 이상이 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 질환이다. 심각한 경우 사망에 이를 수 있다.

건강한 성인의 소장 길이는 평균 6m이다. 반면 단장증후군 환자의 소장 길이는 3분의 1 수준인 2m로 영양분을 충분히 흡수하지 못하는 것으로 알려졌다.

단장증후군은 발병 유형에 따라 선천성과 후천성으로 구분한다.

선천성 단장증후군은 11q 24.1 염색체의 CLMP 유전자의 이상 때문에 발생한다. 후천성 단장증후군은 괴사성 소장결장염, 장관 이상 회전증, 태변으로 인한 장폐색, 장관 탈장, 크론병 등으로 인한 장관의 절제술 후에 발생한다.

전문가들에 따르면 국내 단장증후군 환자 수는 정확하게 집계된 바 없다.

단장증후군의 발생률이 인구 10만 명 당 24.5명꼴임을 고려할 때 국내 환자 수는 1만2000여 명 가량으로 추정된다. 하지만 질병코드 조차 부여되지 않아 정확한 파악이 어렵고 진단과 치료에도 어려움이 따르고 있다.

현재 국내 단장증후군 환자들에게는 '총정맥영양법(Total Parenteral Nutrition, TPN)'이 실시되고 있다.

총정맥영양법 필요한 영양분을 정맥영양주사를 통해 공급하는 대증요법이다. 하지만 미량영양소의 결핍이 일어날 수 있고, 삽입기 및 삽입 부위 감염으로 패혈증 및 혈전증 등의 유발 위험이 있다는 게 전문가들 설명이다.

또한 하루 10시간 이상 소요되기 때문에, 환자는 물론 가족들까지 정상적인 생활을 영위하기 어렵다는 한계점이 있다.

삼성서울병원 소아외과 이상훈 교수는 "장기간의 총정맥영양법(TPN)이 필요한 단장증후군환자들은 경제적인 한계 때문에 대부분 가정에서 직접 실시할 수밖에 없다"고 설명했다.

이 교수는 그러면서 "TPN은 매일 오랜 시간에 걸쳐 여러 단계들을 반복해야 해서 치료시간 외 다른 생활을 하기란 거의 불가능하다"면서 "이런 상황을 보완할 수 있는 치료 옵션의 도입이 절실히 필요한 실정"이라고 말했다.

새로운 단장증후군 치료 옵션으로 가텍스가 지난달 식약처로부터 허가받았다.




희귀질환 전문 글로벌 제약사 샤이어코리아가 선보인 '가텍스'는 국내 처음 허가된 단장증후군 치료제로, 하루 한 번 환자의 허벅지, 팔 및 복부 사분면 등에 피하주사하는 방식이다.

회사는 지난달 건강보험심사평가원에 약가 등재 신청을 했다. 현재 '가텍스' 약값은 월 150만 원, 연간 1800만 원 수준이다. 약가가 등재될 경우 연간 600만 원을 넘지 않을 것으로 보인다.

가텍스는 임상3상에서 유효성과 안전성을 입증했다.

비경구 영양요법을 12개월 이상 지속한 환자를 대상으로 진행된 임상 3상에서 임상을 끝까지 완료한 가텍스주 투여군 39명 중 48.8%(21명)가 24주 차에 일주일 중 하루 이상 비경구 영양요법이 필요하지 않을 정도로 증상이 개선됐다.

샤이어코리아 측은 "가텍스는 대증요법에 드는 시간을 감소시켜 환자의 고통은 물론 환자 가정을 다시 일상으로 돌려줄 수 있는 진화된 치료 옵션이 될 것"이라고 말했다.



[머니투데이방송 MTN = 박미라 기자 (mrpark@mtn.co.kr)]

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