[약의보감]피 멎지 않은 '혈우병'…출혈 막아줄 최적의 치료법 있다

매년 4월 17일은 세계혈우연맹에서 지정한 '세계 혈우인의 날'이다.

피가 멎지 않는 병으로 알려진 혈우병은 혈액 내 응고인자가 없거나 부족해 발생하는 선천성 출혈 질환이다. 결핍된 응고인자에 따라 혈우병 A(제8 혈액응고인자 결핍), 혈우병B(제9 혈액응고인자 결핍)로 분류된다.

혈우병 환자들은 외부 충격이 없더라도 관절이나 근육 내 자발적인 출혈이 나타날 수 있고, 이것이 누적될 경우 지체 장애 등의 심각한 합병증으로 이어질 수 있다.

불과 10여 년 전인 2007년 한국혈우재단 발표에 따르면 국내 혈우병 환자 10명 중 1명은 장애를 가진 것으로 조사됐을 정도였다.

다행히 혈우병은 짧은 기간 동안 치료환경이 많이 개선돼 꾸준한 치료를 통해 관리할 수 있는 만성질환처럼 변화하고 있다.

혁신적인 치료제들이 개발되면서 환자들의 수명이 일반인과 비슷해졌고, 주기적으로 응고인자를 꾸준히 보충하는 예방요법을 통해 출혈, 관절 병증, 항체 발생 등의 문제도 줄어들었기 때문이다.

이에 세계보건기구(WHO)와 세계혈우연맹은1995년부터 혈우병 환자의 출혈과 합병증 예방을 위해 유지요법을 권고하고 있다.

최근 혈우병 치료 트렌드는 한 걸음 더 나아가 환자별 맞춤치료를 향하고 있다.

맞춤치료는 개개인의 치료반응, 출혈 형태, 합병증(관절 병증) 유무, 신체 활동량 등을 종합적으로 고려해 환자별로 최적화된 치료를 받도록 하는 방법이다.

우리나라도 올해 1월부터 치료 용량과 투여 횟수를 유연화하는 방향으로 정부 보험급여 지원이 확대돼 혈우병 환자들이 자신에게 맞는 치료계획을 세울 수 있게 됐다.

◆베네픽스, 20년간 가장 많이 처방돼요며 효과 안전성 신뢰 쌓아

현재 시판중인 혈우병B형 치료제로는 ▲유전자재조합혈액응고제제인 베네픽스(한국화이자)와 릭수비스(샤이어) 그리고 혈액응고제제인 ▲훽나인(GC녹십자)이 있다.

혈장유래제제의 경우 C형간염, HIV 등의 감염 우려가 있어 최근에는 유전자재조합제제를 많이 사용하는 것으로 알려졌다.

유전자재조합제제 가운데 한국, 일본 호주 등 주요 국가에 가장 많이 처방되고 있는 혈우병B 치료제 베네픽스다.

베네픽스는 주 1~2회 투여하는 예방요법이 가능한데, 이러한 예방요법은 출혈이 있을 때에만 치료하는 보충요법에 비해 1년 동안 출혈이 발생할 확률을 약 90% 낮춰주는 것으로 나타났다. 혈전(피떡), 치료제 내성(항체 발생) 등의 부작용은 관찰되지 않았다. .

제약업계 관계자는 "베네픽스는 혈우병B형 환자들에게 20년간 가장 많이 처방돼 온 치료제인 만큼 신뢰는 꾸준히 쌓아오고 있다"며 "앞으로도 혈우병 맞춤치료에 있어서 다양한 혜택을 가져다 줄 것으로 기대한다"고 말했다.

◆항체 형성되면 치료 까다로워…예방요법으로 출혈 막아야

한편 국내외 혈우병B형 치료 지침서의 경우 특정 치료제를 권고하고 있지는 않다. 다만 항체 생성을 기준으로 항체 생성 전에는 환자들에게 혈액응고인자 제제와 같은 기본적인 치료제를 사용하고, 항체가 생성 후에는 혈액응고인자 제제를 고용량으로 사용하거나 우회인자제제를 사용하도록 하고 있다.

항체가 형성되면 치료가 까다로워지고, 고비용의 대체 치료를 받아야 하는 등 어려 어려움이 생기는데 유지요법을 장기적으로 잘 시행하면 항체 발생 등의 합병증을 감소시킬 수 있다.

예방요법은 주기적으로 부족한 응고인자를 투여해 출혈이 발생하지 않도록 예방함으로써 혈우병의 주된 합병증 관리를 돕고 환자들의 삶의 질을 높이는 치료법이다.

이에 세계보건기구와 세계혈우연맹은 1995년부터 예방요법을 통해 혈우병 환자들이 출혈과 합병증을 미리 관리하도록 권고하고 있다.