지엔티파마, 루게릭병 신약 '크리스데살라진' FDA 희귀의약품 지정

지엔티파마가 알츠하이머 치매, 루게릭병 등 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발 중인 '크리스데살라진'. (사진=지엔티파마)

신약 개발 기업 지엔티파마는 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발하고 있는 '크리스데살라진'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 루게릭병(근위축성측색경화증) 치료제 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 1일 밝혔다.

루게릭병은 성인에게서 가장 흔히 나타나는 운동신경세포질환이다. 뇌·척수 운동신경세포가 점진적으로 퇴화하고 사멸하는 것이 특징으로 평균 58~60세에 발병한다. 발병하면 전신 근육마비가 나타나며, 대부분의 환자는 발병 후 평균 3~5년 사이에 호흡부전으로 사망하게 된다.

현재 루게릭병 치료제로는 수명을 3~6개월 연장하는 글루타메이트 독성 억제 약물 릴루졸(제품명 릴루텍)과 일상생활 장애 진행을 늦추는 항산화 약물 에다라본(제품명 라디카바)만이 FDA 승인을 받아 처방되고 있다.

효과적인 치료법이 없는 루게릭병의 치료제 개발을 위해 지엔티파마는 한국보건산업진흥원이 주관하는 '2022년 제약산업 전주기 글로벌 진출 강화 지원 사업'에 선정돼 크리스데살라진의 미국과 유럽 시장 진출을 준비해왔다.

이번 크리스데살라진의 FDA 희귀의약품으로 선정으로 개발단계에 따라 미국에서 세제 혜택 및 우선 심사, 시판 후 독점권 부여, 품목허가 연장 등 다양한 혜택을 받게 됐다.

크리스데살라진은 루게릭병 동물모델에서 릴루졸을 비롯한 비교 약물들에 비해 운동기능이 손상되는 속도를 늦추고 생명을 연장하는 효과가 확연히 우수한 것으로 확인됐다.

노인을 포함한 건강한 성인 75명을 대상으로 크리스데살라진의 안전성과 약동학 특성을 평가하기 위해 경구 단회 및 다회투여 임상1상을 진행한 결과 20mg, 50mg, 100mg, 200mg, 400mg, 600mg 단회투여는 모두 안전했다.

다회투여 시험에서는 크리스데살라진 100mg, 200mg을 12시간 간격으로 15회 투여했으며 노인을 포함한 성인에게서 우수한 안전성과 내약성이 검증됐다고 회사 측은 설명했다.

약물 투여 후 3~4시간 안에 최고 혈중 농도에 도달했으며, 소실 반감기는 10~20시간 정도로 나타났다. 경구 투여 노인과 성인의 혈액에 흡수되는 전신 노출량은 쥐 모델의 노출량보다 2배 높았다.

지엔티파마는 앞선 약동학, 약력학 연구 결과를 고려해 루게릭병과 알츠하이머 치매 임상2상에서 크리스데살라진의 목표 용량은 1일 1회 100mg으로 결정했다.

곽병주 지엔티파마 대표(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 "크리스데살라진은 루게릭병 치료제인 릴루졸과 에다라본에 비해 동물모델에서 약효가 우수하고, 사람에게서 목표 용량 대비 탁월한 안전성이 검증돼 루게릭병 치료제로 개발될 가능성이 높다"며 "크리스데살라진의 루게릭병 임상시험을 내년에 본격적으로 개시할 예정"이라고 밝혔다.