C&C연구소, JW중외제약의 신약 개발 '화수분'..."R&D 매진"

대규모 융복합 연구시설을 기반으로 건설된 JW과천사옥. 제공=JW그룹

JW중외제약이 'C&C연구소'를 통해 신약 개발에 집중하고 있다. C&C신약연구소는 지난 2020년 JW중외제약의 완전 자회사로 편입된 이후 글로벌 기준에 부합하는 혁신신약 물질을 개발하고 있다.

24일 JW그룹에 따르면 C&C신약연구소는 1992년 JW중외제약과 로슈그룹 산하 주가이제약의 합작 연구소다. 국내 신약 개발 연구 분야에서 글로벌 오픈 이노베이션의 시초로 자리잡았다.

최근 C&C신약연구소의 불응성·저항성 전립선암 치료제 개발 연구가 '2024년도 1차 국가신약개발사업' 과제로 선정됐다. 특히 JW그룹은 연구소를 통해 지난 2021년 이래 4년 연속 국책 과제에 이름을 올리고 있다. 이는 인공지능(AI) 기반 자체 R&D 플랫폼의 활용에 따른 연속성 덕분이다.

C&C신약연구소는 2012년부터 자체 개발한 데이터 사이언스 플랫폼 '클로버'를 활용해 신약 연구를 진행하고 있다. 클로버는 AI 기반의 화학, 미생물, 유전체 데이터 포털을 중심으로 한 플랫폼이다. 30여 종의 독자적인 약물 디자인과 분자 모델링 및 예측 프로그램을 보유하고 있다.

클로버는 국내 최대 규모의 한국인 유래 암세포주 130여 종을 포함한 370여 종의 세포주와 200여 종의 질환동물모델, 암과 면역질환 타깃 약물 스크리닝 시스템으로 구성돼 있다.

클로버는 이러한 화학·생물정보학 빅데이터에 AI, 머신러닝 기술을 결합한 연구개발(R&D) 플랫폼으로 초기 단계의 유효물질 발굴부터 선도물질 최적화를 통한 후보물질 발굴까지 전 주기에 걸쳐 활용되고 있다.

최근에는 AI 적용 고도화와 JW중외제약의 '주얼리' 플랫폼 통합 운영을 통해 더욱 큰 시너지를 발휘하고 있다. 이를 통해 C&C신약연구소는 주로 항암, 항염증, 면역질환 분야에 집중해 연구를 진행하고 있다. 특히 핵심 타깃 단백질로 STAT을 연구하고 있다.

STAT은 세포의 분화와 성장뿐만 아니라 다양한 면역반응에 관여하는 중요한 단백질이다. STAT은 총 일곱 가지로 구성되며 상위 단백질인 JAK에 의해 활성화된다. 일반적으로 체내에서 제한적으로 활성화되지만 과도하게 활성화되면 염증질환이나 자가면역질환, 암 등의 질병을 유발할 수 있다.

STAT 단백질을 타깃으로 한 신약 개발은 매우 어려운 분야로 글로벌 제약사들도 임상1상에서 약효 및 독성 문제로 실패를 겪어왔다. 그러나 C&C신약연구소는 STAT을 직접 억제하는 선택적 저분자 화합물을 개발하고 있으며 이를 통해 강력한 효과와 JAK 억제제의 부작용 문제를 극복할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

이러한 전략을 바탕으로 현재 4건을 R&D 파이프라인을 보유 중인 C&C신약연구소는 STAT 단백질을 조절하는 약물 개발을 핵심연구로 삼아 차별화된 퍼스트 무버로서 혁신신약 연구를 지속하고 있다.

STAT 타깃 혁신 신약 개발에 집중해온 C&C신약연구소는 올해 또 다른 연구 과제인 XBP1s 타깃 저분자 화합물을 발굴해 전립선암 치료제 개발에 도전하는 과제가 국가신약개발사업에 선정됐다.

XBP1s는 전사 인자 단백질로 소포체 스트레스와 안드로겐 수용체 신호로 활성화된다. 특히 표준 치료제에 저항성을 보이는 암 환자에게서 소포체 스트레스가 높게 나타나는데, 이는 XBP1s 단백질이 주요 원인으로 밝혀졌다.

기전적으로 XBP1s는 암세포의 생존과 관련된 유전자 발현을 증가시켜 표준 치료제의 효과를 저해하거나 저항성을 유발한다. 면역세포 내 XBP1s 발현 증가로 항종양 면역반응이 억제돼 암세포가 면역 공격을 회피하는 원인으로 작용한다. C&C신약연구소는 이 선도물질 구조 최적화를 통해 2025년 비임상 신약후보물질을 도출할 계획이다.

JW중외제약 관계자는 "C&C신약연구소는 환자들의 미충족 의료 수요를 해결하는 혁신신약 개발에 집중할 계획"이라며 "사업화 전략 강화 측면에서 STAT 타깃 약물 개발을 유지하고 연구 포트폴리오 다각화와 리스크를 분산하기 위해연구 개발 과제를 추가 확대할 예정"이라고 말했다.

그러면서 "핵심 기술력 강화 측면에서 C&C신약연구소의 클로버와 JW중외제약의 주얼리 플랫폼을 통합할 것"이라며 "AI 기반 고도화를 비롯해 외부 바이오텍 플랫폼과의 협력 연구를 통해 시너지를 극대화하는 오픈 이노베이션 전략도 확대할 계획"이라고 부연했다.

탁지훈 머니투데이방송 MTN 기자