유전자 이어 항암제도 미끌…줄기세포가 돌파구 찾을까

코오롱생명과학의 '인보사' 허가취소, 신라젠의 '펙사벡' 임상3상 조기 중단. 유전자 치료제가 무너지고 임상중이던 항암제도 힘을 발휘하지 못하면서 제약바이오 업종에 먹구름이 드리우고 있다.

투자자들의 관심은 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률안'(이하 첨생법) 통과로 호재가 예상되는 줄기세포 치료제로 옮겨지고 있어, 침체된 제약바이오업종의 반전을 꾀할 수 있을지 주목된다.

■연이은 악재 속 유일한 호재는 첨생법

6일 관련업계에 따르면 코오롱생명과학의 인보사 허가취소, 한미약품 기술수출 권리반환, 신라젠의 펙사벡 임상3상 조기 중단 등 연이은 악재로 제약바이오 업종에 대한 투자심리가 크게 위축됐다.

유일한 호재는 지난 2일 국회 본회의를 통과한 첨생법이 유일하다. 첨생법은 국민건강 향상을 목적으로 탄생했다. 규정된 내용을 살펴보면 첨단재생의료 임상연구를 위한 기관은 정부로부터 실시기관으로 지정을 받은 이후 연구대상자 동의를 받으면 보다 다양한 치료제 투입이 가능해진다.

연구대상자(환자)는 대체치료제가 없거나 생명을 위협하는 중대한 질환, 희귀질환관리법에 따른 희귀질환, 그밖에 난치질환 등을 가진 사람으로 미충족 의료 분야의 활성화가 기대된다.

기업들 역시 첨단바이오의약품 허가·심사의 신속처리 대상 지정을 비롯해 맞춤형 심사, 우선 심사, 조건부 허가가 가능해 신속한 상업화가 가능해질 전망이다.

첨생법은 정부가 공포 후 1년이 경과한 날부터 시행된다. 이달 중 공포되면 내년 8~9월부터 효력이 발생하는 셈이다.

■첨생법 통과로 줄기세포 분야 주목

각광을 받는 분야는 줄기세포 치료제다. 줄기세포 치료제는 개인의 줄기세포를 채취, 증식 및 배양 과정을 거쳐 환자에게 투약해 근본적 치료를 목표로하는 바이오의약품의 일종으로 통용된다.

우리나라 줄기세포 치료제는 2011년 파미셀의 '하티셀그램-AMI'를 시작으로 2012년 메디포스트의 '카티스템', 같은해 안트로젠의 '큐피스템', 2014년 코아스템의 '뉴로나타-알' 등이 꼽힌다.

반대로 말하면 코아스템을 끝으로 시장에 출시된 줄기세포 치료제가 없는 상황이다. 까다로운 규제와 관련 법규정의 미비 때문이라는게 업계의 공통된 반응이다.

이에 첨생법 통과를 계기로 상업화에 도전 할 제품들은 줄을 이을 것으로 전망된다.

식품의약품안전처에 따르면 올해 줄기세포로 임상을 신청한 회사는 파미셀, 클립스, 알바이오, 메디노가 있고, 삼성서울병원도 이분야 뛰어들었다.

파미셀은 발기부전 환자에서 자가 골수유래 중간엽줄기세포 주입의 안전성을 평가하기 위한 임상1상에 돌입했다. 조건부 허가를 받는데 실패한 간경변 치료제 셀그램-LC 역시 재도전 확률이 높다.

클립스는 난치성 윤부줄기세포결핍증 환자를 대상으로 LSCD101(자가 윤부유래상피세포판) 이식의 안전성 평가를 위한 임상을 신청했으며, 알바이오는 조인트스템의 3상을 진행하고 있다.

메디노는 주산기 가사로 인한 난치성 신생아 저산소성 허혈성 뇌손상(HIE) 치료를 위한 임상을 준비했다. 삼성서울병원도 퓨어스템을 통해 뇌사자 신장이식 수혜자로 선정된 만성신부전 환자에서의 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포 주입치료에 대한 연구자임상에 돌입했다.

이외에도 메디포스트는 줄기세포 기반 알츠하이머 치료제 임상 1·2a상이 연내 종료되며, 미국과 유럽에서 희귀약으로 지정된 기관지폐이형성증 치료제 뉴모스템도 개발이 이뤄지고 있다.

개발중인 제품들 상당수가 희귀질환에 속하고 있어, 기업들은 임상2상 종료 후 빠른 상업화를 위한 조건부 허가 트랙을 탈 가능성이 높다는게 관계자들의 전언이다.

줄기세포 치료제 개발 기업 관계자는 "줄기세포 치료제는 미충족 의료분야를 목표로 개발중인 제품들이 많다. 현실적으로 풀기 어려웠던 과제들이 첨생법을 계기로 탄력적 운용이 예상된다"면서 "최근 발생한 여러 문제들은 유효성·안전성의 검증 확대 측면으로 인식하고 준비할 예정"이라고 전했다.