젬백스, 알츠하이머 정복 기대감…"증상지연 효과 탁월"

국내 임상2상을 성공적으로 마친 젬백스가 알츠하이머 정복에 대한 기대감을 보였다.

문찬일 젬백스앤카엘(이하 젬백스) 연구소장은 9일 여의도에서 열린 '젬백스 R&D 데이'를 통해 핵심 파이프라인 GV1001 임상2상 결과를 발표했다.

젬백스는 지난 2017년 8월부터 올해 9월까지 한양대 구리병원을 포함한 12개 의료기관에서 중등도에서 중증 알츠하이머 환자 중 콜린성 신경계 조절 약물인 도네페질을 3개월 이상 안정적으로 복용한 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg, 1.12mg을 6개월 간 피하 투여하는 방식으로 임상을 진행했다.

문 소장에 따르면 이번 임상에서 GV1001은 알츠하이머의 진행을 멈추거나 늦추는 획기적인 약물이 될 수 있다.

1.12mg 투여그룹에서 중증장애점수인 SIB(Severe Impairment Battery)점수는 도네페질을 단독 투여한 대조군에서는 SIB점수가 7.23점이 감소한 반면 GV1001 1.12mg을 투여한 시험군에서는 0.12점의 감소에 그쳐 대조군 대비 탁월한 개선 효과를 보였다.

일반적으로 중등도에서 중증 알츠하이머 환자는 SIB 점수가 낮을수록 병이 심각해지는 것으로 해석된다. 거동에 문제가 생기거나 언어 구사가 어려워지는 단계의 SIB 점수는 40점 수준이다.

문 소장은 "SIB 점수 70~80점을 시작으로 대조군은 30개월이면 40점에 도달한다"면서 "GV1001 1.12mg 투여군에서 나온 0.12점 감소효과를 가늠해 볼때 지금까지 약물에 비해 상당한 기간 병의 진행이 멈춰질 수 있다는 의미"라고 말했다.

이와 함께 임상에서 발견된 이상반응에 있어서도 대부분 약물과 무관한 것으로 나타났다.

전체 부작용은 116건으로 임상의 각 군간 부작용 발생률 특별한 차이는 없는 것으로 조사됐다. 또 중대한 이상반응은 3건으로 보고됐다.

부작용 보고 환자A는 소화불량 증상으로 응급실 내원 후 1일 후 퇴원했으며, 환자B는 임상 중 넘어지면서 좌측 팔 골절로 인한 입원 사례로 보고가 됐다. 마지막 환자C는 첫 내원 당시 빈혈증상을 보였고, 이후 악화 되면서 내시경을 시행한 결과 위암으로 판정받은 사례다.

문 소장은 "부작용에서는 약물과 관련한 중대한 이상반응은 없었다"면서 "다른 약물의 부작용을 고려했을때 GV1001의 안전성은 탁월한 수준"이라고 설명했다.

한편, 이번 임상을 토대로 GV1001의 상업화 가능성에 대해서는 추가적인 논의가 필요하다는 입장을 보였다.

문 소장은 "임상이 매우 고무적이지만 허가는 또 다른 문제"라면서 "모든 자료를 검토하고 식품의약품안전처와 논의 해야 할 문제"라면사 "회사는 빠른 시간 내에 약물이 환자분들에게 도움이 될 수 있도록 노력할 예정"이라고 전했다.