美 실패한 지방간염 신약개발, 국내서 가능할까?

전 세계적으로 비알코올성 지방간염(이하 NASH) 치료제가 전무한 상황에서 신약 개발마저 난항을 겪고 있는 가운데 국내 제약사의 개발현황에 관심이 쏠리고 있다.

15일 관련 업계에 따르면 미국 FDA는 지난 6월 인터셉트가 개발한 NASH 신약 오칼리바의 판매승인을 불허했다. FDA가 임상3상 결과를 검토했더니 약의 효과가 불확실하고, 부작용(가려움증 및 간 쓸개 내 부작용) 역시 동반됐다.

인터셉트 외에도 길리어드 젠핏 등 글로벌 제약·바이오 기업을 중심으로 치료제 개발이 이뤄지고 있지만 임상에서 실패의 고배를 마셨다. 대부분 약 효능을 입증 못 했거나, 부작용 문제가 주된 원인이다.

NASH, 즉 비알코올성 지방간염은 술을 전혀 안 마시거나 소량을 마실 뿐인데도 술을 많이 마시는 사람처럼 간에 지방이 많이 끼어있는 질환을 말한다.

현재 국내에서만 연간 4만 명이 NASH를 앓고 있지만 현재까지 출시된 치료제는 전혀 없다. 이처럼 주인 없는 큰 시장을 잡으려는 경쟁이 갈수록 치열해지면서, 국내 제약사들도 신약개발에 뛰어든 상태다.

전문가들은 질환의 발병 원인 자체가 매우 다양한 점이 치료제 개발을 어렵게 만든다고 조언했다.

박준용 연세대 세브란스병원 소화기내과 교수는 "비만, 당뇨병 등 그 원인이 매우 다양하기 때문에 여러 약제를 복합적으로 투여하는 방식의 병용 연구가 보다 적극적으로 이뤄져야 한다"고 설명했다.

이에 국내 제약사들은 자체 개발을 넘어 임상 실패를 최소화 할 수 있도록 해외 제약사 간 협업 연구에 더욱 공을 들이고 있다.

유한양행은 지난해 1월 길리어드에게 NASH 신약후보물질을 기술이전 및 공동 개발 계약을 체결하고 비임상 연구를 공동으로 수행하고 있다. 베링거인겔하임도 지난해 7월 유한양행의 NASH 치료 신약 개발을 위한 연구를 진행 중이다.

LG화학은 지난해 3월부터 스웨덴 스프린트 바이오 사이언스와 NASH 치료제에 대한 임상시험을 진행하고 있다. 회사는 스프린트와 초기 공동연구를 통해 임상 개발 후보물질을 선정하고, LG화학은 이후 전임상부터 글로벌 허가 및 상업화까지 단독으로 진행할 계획이다.

한미약품('LAPS Triple Agonist)과 엔지켐생명과학(EC-18)은 자체 신약개발을 진행하고 있다.

이 중 한미약품은 지난 6월 초기 연구 결과를 통해 LAPS Triple Agonist에 대한 NASH 신약 개발 가능성을 입증했다. 회사는 임상1상에서 직접적인 치료 및 개선 효능을 입증하고 현재 임상 2상 시험을 미국 FDA 허가를 받고 진행 중이다.

제약업계 관계자는 "NASH은 신약 개발과정에서부터 효과가 나타나지 않는 등 어려움이 적지 않다"라며 "그러나 상업화에 성공만 하면 시장 독식이 가능해 임상 실패를 최소한으로 줄이기 위한 업체 간 공동연구를 중심으로 한 신약 개발이 더욱 늘어날 것"이라고 설명했다.

박미라 머니투데이방송 MTN 기자