셀리버리, 퇴행성 뇌질환 치료 돌파구 마련

퇴행성뇌질환 치료신약 iCP-Parkin의 알츠하이머병 치료효능. (자료=셀리버리)

셀리버리는 재조합 단백질 제제 전문위탁생산기관 'cGMP CMO'인 미국 KBI(더햄, 노스 캐롤라이나주)에서 세포주 확립에 성공했다고 5일 밝혔다.

셀리버리는 최근 파킨슨병과 알츠하이머병에도 치료 효능을 보이는 퇴행성뇌질환 치료 신약 'iCP-Parkin'의 구조 일부를 변경하고 생산공정을 개선해 단백질 대량생산을 차질없이 진행하고 있다.

이에 셀리버리는 현재까지 치료제가 없는 난치성 뇌질환 환자의 운동능력과 인지능력을 발병 이전 수준으로 되돌려 놓을 수 있는 치료제 개발에 충분한 양의 단백질 약물을 확보할 수 있게 됐다고 전했다.

셀리버리는 현재 개발 중인 퇴행성뇌질환 치료제 'iCP-Parkin'이 글로벌 학술저널 사이언스 어드벤시스(Science Advances)에 높은 혈뇌장벽투과능과 파킨슨병에서 운동능력(motor function)을 발병 이전 수준으로 회복시키는 치료 효능(91%)이 있다고 보고한 바 있다.

퇴행성뇌질환은 신경세포의 기능 감소와 소실로 운동·인지능력 등과 자율신경의 기능이상이 생기는 것을 말한다. 파킨슨병 환자는 전세계적으로 약 1,000만명으로 관련 시장 규모만 6조원(2022년 기준) 이상, 알츠하이머병 환자는 약 1억5,000만명에 관련 시장이 2024년이면 16조원 규모에 이를 것으로 예측되고 있다.

하지만 현재 여러 퇴행성뇌질환 치료 후보물질들은 혈뇌장벽(blood-brain barrier; BBB) 투과율이 낮고, 일부가 뇌조직 내로 유입돼도 뇌 신경세포 내부에 직접 들어가지 못하기 때문에 파킨슨병과 알츠하이머병에 대한 근본적인 치료제가 아닌 증상완화제에 그치고 있다.

조대웅 셀리버리 대표는 "바이오젠을 포함한 많은 글로벌제약사들이 퇴행성뇌질환 치료제의 임상개발에 어려움을 겪고 있는 이유는 뇌를 둘러싸고 있는 혈뇌장벽(BBB)을 뚫고 뇌로 약물을 전송하기 어렵고, 투과하더라도 뇌신경세포 내부로의 약물 전달이 안된다는 문제에 있다"라고 설명했다.

그러면서 "여러 퇴행성뇌질환을 일으키는 독성을 띄는 단백질 덩어리들은 모두 뇌신경세포 안쪽에서 만들어져 세포 밖으로 퍼져 나가며 뇌조직을 죽이는데, 거대분자인 항체치료제는 약해진 혈뇌장벽을 일부 투과한다고 해도 병든 신경세포 안으로는 절대 들어갈 수 없어 치료효능이안나올 수 밖에 없다"고 강조했다.

문정우 머니투데이방송 MTN 기자