[단독] 종근당, 美 FDA서 희귀약 선정…플랫폼 기술 개발 탄력

종근당이 미국에서 의미있는 성과를 냈다.

미국 식품의약국(FDA)은 17일(현지시간) 종근당에서 개발하는 '샤르코-마리-투스' 질환 치료제를 희귀약으로 선정했다.

대상 질환인 샤르코-마리-투스병은 운동신경 및 감각신경이 특정한 유전자 돌연변이에 의해 손상되는 질환이다. 아직 정확하게 변이 유전자가 규명되지 않았으며, 2,500명 중 1명 꼴로 발생하는 희귀질환이다.

샤르코-마리-투스병은 운동신경과 감각신경의 손상에 의해 팔과 다리 근육의 힘이 약해지고 감각소실과 이상감각이 발생한다.

일상생활에서는 장애가 거의 없는 가벼운 상태에서 심해지면 걸을 때 다른 사람의 도움이 필요할 정도 혹은 휠체어를 타야만 하는 정도까지 이어질 수 있다. 또 드물게 성대마비, 호흡장애, 중추신경계 장애 등이 동반되기도 한다.

샤르코-마리-투스는 주로 재활치료, 보조기구 이용해 통증을 조절하는 것 등에 국한됐다. 최근에는 유전자 치료, 세포 교환 치료, 축삭 이송에 관여하는 방법 등이 연구되고 있지만 치료제는 없는 상황이다.

이번 종근당의 FDA 희귀약 지정은 향후 종근당의 기술력을 가늠할 수 있는 잣대가 될 것으로 보인다.

종근당이 희귀약으로 지정받은 프로젝트는 CKD-510으로 히스톤디아세틸라제6(HDAC6)을 선택적으로 억제하는 플랫폼 기술이 적용됐다. HDAC6은 종근당이 개발한 핵심 플랫폼으로 신경, 암, 면역 등 다양한 치료제에 적용되고 있다.

HDAC6은 인체 내에 있는 효소로 암세포의 사멸, 종양의 혈관형성과 전이, 면역세포의 분화와 억제, 근육분화와 심근형성 등 다양한 생물학적 작용에 관여한다.

HDAC6은 스트레스를 받으면 발현이 증가해 세포질 내 물질 수송에 관여하는 마이크로튜블의 안정성과 세포의 기능을 떨어뜨림으로써 알츠하이머성 치매, 헌팅턴병 및 샤르코마리투스병(CMT) 등 다양한 신경질환 유발과 관련이 있다고 알려져 있다.

또 스트레스 상황에서 발현이 증가한 HDAC6는 활성산소 생성을 증가시켜 대식세포 및 T 세포의 활성화를 유도하고 면역을 조절하는 조절 T 세포 활성을 억제해 다양한 염증 반응을 유발하는 것으로 알려졌다.

종근당의 CKD-510은 HDAC6를 억제해 말초신경계 축삭수송기능을 개선시켜, 네트워크 기능을 유지시키는 기전의 치료제로 현재 유럽에서 임상 1상을 진행하며 글로벌 시장 진출도 준비중이다.

종근당 관계자는 "CKD-510은 샤르코-마리-투스 질환에 맞춰 개발중에 있다. 희귀약 지정으로 종근당의 기술이 인정을 받은 셈"이라면서 "개발에 탄력이 붙은 만큼 많은 환자들에게 빨리 치료제를 선보일 수 있도록 준비하겠다"고 전했다.

한편, FDA는 시판 전 임상 단계 후보물질을 희귀약으로 지정하고 있다.

희귀약에 지정되면 ▲연간 최대 40만 달러 임상 비용 지원 ▲미국 내 임상시험 비용 50% 세금 감면 ▲FDA의 신약 시판 승인을 위한 시험 계획 자문 ▲FDA 신약 허가 심사 기간 단축 ▲허가일로부터 7년간 시장 독점 기간 보장 등 혜택을 받을 수 있다.