셀리버리 "다케다, 운동실조증 신약물질 뇌·심장 전송 입증 성공"…기술수출 가능성↑

셀리버리는 글로벌 제약사 다케다와 공동 진행하고 있는 '뇌신경질환 치료 신약후보물질 개발' 프로젝트의 마지막 마일스톤 3단계에서 프리드리히 운동실조증 치료제 'CP-FXN'의 뇌·심장 전송 입증에 성공했다고 밝혔다.

회사는 최근 운동실조증 및 비대성심근증 치료효능 평가에 있어서 최대 관심사였던 약동학/약력학(PK/PD) 분석결과를 다케다 측으로부터 전달 받았다.


제3의 위탁연구기관(CRO)에서 객관적으로 진행된 약력학 효능평가 결과, 심장의 생물학적 활성도가 단 1회 투여만으로 20%나 상승하는 결과가 나왔다.

또 약동학(PK) 결과, 심장뿐만 아니라 뇌조직 깊숙한 대뇌피질까지 셀리버리의 TSDT 플랫폼에 의해 뇌기능을 정상화 시키고, 심장기능을 되살릴 수 있는 신약후보물질이 전송된다는 것이 증명됐다.

양사는 이번 결과가 앞으로 진행될 사람을 대상으로 한 임상실험 설계에 많은 도움이 될 것이라고 기대했다.

11차 화상회의에 참석한 다케다 공동개발 총책임자는 "원래 약물이 잘 들어가지 않는 장기인 심장과 뇌에서 전송 단백질이 충분히 검출됐고, 특히 뇌에서 1시간 내 검출되는 결과에 놀랐다"고 밝혔다.

이번 프로젝트가 성공하면 이 신약물질의 라이센싱 아웃(L/O) 뿐만 아니라, 셀리버리의 TSDT 플랫폼기술 또한 라이센싱 아웃의 대상이 될 수 있기 때문에 이번 실험은 매우 중요했다.

8월부터 일본과 미국에서 각기 진행될 뇌질병 동물모델(운동실조증)과 심장질병 동물모델(비대성심근증)에서 치료효능검증시험은 셀리버리 내부에서 진행한 프로토콜 그대로 재현성만 검증할 예정이다.

이미 증명돼 이번 화상회의에서 발표된 치료효능 결과, 특정농도로주 3회 정맥주사 시 30%의 몸무게 회복효과와 60% 생존율 상승, 73%의 심박수 회복효과를 보였다. 뿐만 아니라, 심장세포 섬유화억제 및 심장세포 괴사를 저해해 심장기능을 정상화 시킴으로써 궁극적으로 생명보존 효과도 입증됐다.

셀리버리 측은 "이미 당사 연구진에 의해서 여러 번 증명된 심장 및 뇌 질병동물모델에서의 치료효능이 다케다에 의해 최종 재증명되면 라이센싱 딜에 돌입할 것으로 기대된다"고 밝혔다.

특정 단백질이 뇌와 심장에서 부족하면 프리드리히 운동실조증(FRDA)이 발병할 뿐만 아니라, 심장 부정맥, 심부전, 비대성심근증, 심정지를 일으켜 사망하게 되는 치명적 선천적 유전병이 발병한다.

이 난치병을 치료하기 위해 셀리버리는 세포조직투과성 단백질제제를 개발했으며, 다케다에서 약동학/약력학 실험으로 약리효능이 증명됐다.

회사 측은 "현재 FRDA 환자에게는 항산화물질 등 일시적으로 증상을 완화시키는 약물 이외에 근본적인 치료제가 없는 상황"이라면서 "따라서, 환자에게 부족한이 단백질을 뇌 신경세포 및 심장 근육세포 내로 직접 전송시키는 것만이 유일한 근본적 치료법"이라고 설명했다.

이어 "이를 위해 다케다와 현재 신약공동개발을 수행 중이며, 현재까지 모든 단계에 성공하고 있다"고 덧붙였다.

정희영 머니투데이방송 MTN 기자