[기업탐탐] 줄기세포 치료제로 미국 공략, 코아스템

[앵커멘트]
기자들이 직접 기업탐방을 다녀오고 그 현장을 생생히 전해드리는 기업탐탐 시간입니다. 오늘은 희귀난치성 질환 치료제 제조업체 '코아스템'을 소개합니다. 정희영 기자 스튜디오에 나왔습니다.

[기사내용]
[ 키워드 ]
1. 첫 번째
2. 임상3상
3. 루푸스

앵커1) 코아스템은 2003년에 설립된 회사네요. 어떤 회사인지 간략하게 소개해 주시죠.

기자) 코아스템은 줄기세포를 이용한 난치성질환 치료제를 개발하는 회사입니다. 2003년 설립됐고요, 2015년 코스닥에 상장하기도 했습니다.

먼저 사명, 코아스템이 어떤 의미를 담고 있는지 살펴볼까요? 김경숙 코아스템 대표의 설명 들어보시죠.

[김경숙 / 코아스템 대표이사
코아스템에서 코아는 COREA 한국, 또 중심(core)의 의미가 있고요. 스템은 줄기(stem), 줄기세포를 의미합니다. 한국의 줄기세포 기술로 글로벌 성장을 해나가겠다는 코아스템 연구공동체의 의지를 표명한 이름입니다.]

앵커2) 바로 키워드를 통해서 본론으로 들어가 보죠. 첫 번째 키워드는 ‘첫 번째’입니다. 어떤 의미인가요?

기자) 코아스템의 첫 번째 파이프라인 ‘뉴로나타-알주’에 대해 이야기하기 위해서 ‘첫 번째’이라는 키워드를 정했습니다.

뉴로나타-알주’은 희귀난치병인 루게릭 치료제로, 2014년 식품의약품안전처로부터 판매 허가를 받았는데요.

국내에서 판매 승인받은 4번째 줄기세포 치료제이고, 신경계 질환에 대해서는 세계 최초로 시판 허가를 받은 줄기세포 치료제입니다.

뉴로나타-알주는 ‘'자가골수유래 중간엽줄기세포’를 이용한다고 하는데요. 줄기세포는 여러 종류의 신체조직으로 분화가 가능한 능력을 가진 세포를 말합니다. 줄기세포도 종류가 다양합니다. 일단 자가골수유래라고 하면 환자 자신의 골수에서 유래됐다는 의미인데요. 그렇다면 중간엽줄기세포는 무엇일까요? 김경숙 대표의 설명 들어보시죠.

[김경숙 / 코아스템 대표이사
골수에서 유래된 여러 가지 기능을 나타내는 세포 중에서 중간엽성 즉, 어떤 근육?지방 등으로 분화할 수 있는 중간엽성을 갖고 있다고 해서 중간엽줄기세포. 그래서 자가, 환자 자신에서 유래된 성체줄기세포로 중간엽줄기세포라는 것을 이름을 그렇게 붙일 수 있는 거고요.]

뉴로나타-알주 치료를 위해서는 먼저 루게릭병 환자의 골수를 채취하게 됩니다.

채취한 골수는 GMP 시설로 이송해 줄기세포를 분리, 배양하는 과정을 거치게 되는데요. 이후 뇌척수액과 혼합해서 다시 환자의 뇌척수강내로 투여하게 됩니다. 골수 채취에서 완제품 생산까지는 36일 정도가 소요됩니다.

주목할 점은 코아스템은 위탁생산(CMO)을 하지 않고, 줄기세포치료제 생산을 회사가 직접 하고 있다는 점입니다.

[이태용/ 코아스템 연구소장
모든 생산을 저희가 직접 하고 있습니다. MFDS(식품의약품안전처)와 FDA(식품의약국)와 에 승인된 절차를 토대로 해서 많은 노하우를 저희들이 축적을 했고요. 이런 노하우를 토대로 해서 차기 파이프라인에 적용을 해서 좀 더 빠른 개발을 함으로써 성공적인 개발을 할 수 있을 것이라고 생각을 하고 있고요.]

2014년 임상2상 후 조건부 시판 허가를 받은 후 2015년부터 뉴로나타-알주가 본격 환자들에게 공급되기 시작했습니다. 지난해 말 기준 284명의 루게릭 환자가 치료를 받았습니다.

특히 지난해의 경우 치료 환자의 60% 정도가 외국인일 정도로 국내뿐만 아니리 해외에서의 반응도 뜨거운데요.

따라서 코아스템은 해외 시장 진출에도 속도를 내고 있습니다. 이미 뉴로나타-알주는 2018년 FDA의 희귀의약품으로 지정되면서 가치를 인정받기도 했죠.

회사는 최근 FDA에 ‘첨단재생의약치료제, RMAT’ 지정을 신청했습니다. 미국 임상3상, 이어 판매 허가를 위한 사전작업이라고 볼 수 있습니다.

[권광순 / 코아스템 경영전략본부장
코아스템의 뉴로나타-알이 RMAT으로 지정을 받게 되면 저희 임상에 대해서 FDA의 심사관이 특별히 지정, 배속되게 됩니다. 따라서 코아스템은 임상, 나중에 시판허가 신청단계에서 그 담당자에게 언제든 수시로, 궁금한 점을 문의할 수 있기 때문에 나중에 시판허가 요청 단계에서 작은 실수도 줄일 수 있는 좋은 제도입니다.]

회사는 11월 말쯤 RMAT 지정 결과를 알 수 있을 것으로 예상했는데요. 희귀의약품 지정, 기존 치료제 대비 혁신적인 치료 효과 개선이라는 조건을 충족한 만큼 좋은 결과가 있을 것으로 기대했습니다.

앵커3) 두 번째 키워드도 살펴볼까요? ‘임상3상’입니다. 마지막 임상 단계를 말하는 거잖아요.

기자) 그렇습니다. 2014년 뉴로나타-알주가 조건부 판매허가를 받았습니다. 꼭 필요한 약일 경우 임상2상 결과로 판매허가를 내주고 나중에 임상3상을 진행하도록 하는데요.

현재 코아스템은 뉴로나타-알주의 국내 임상3상을 시작하려고 합니다. 여기서 주목할 것은 국내뿐만 아니라 미국 임상3상도 동시에 승인받았다는 점입니다. 특히 FDA로부터 미국에서 임상을 진행하지 않고, 국내에서 국내 환자들을 대상으로 임상3상을 진행하고 판매허가를 신청해도 된다는 의견을 들은 건데요.

이게 어떤 의미가 있는지 권광순 코아스템 경영전략본부장 설명 들어보시죠.

[권광순 / 코아스템 경영전략본부장
미국 임상을 한국에서만 진행한다는 것. 그리고 한국의 임상을 겸해서 한 번에 한다는 점은 국내 첫 사례일 수 있고요. 이것은 올해 코로나19에 대해서 한국의 방역시스템이 국제적으로 칭찬을 받았던 것처럼 저희 임상 결과에 따라서는 한국의 의료, 제약 수준을 국제적으로 인정받을 수 있는 좋은 기회를 얻었다는 것이...]

여기에 더해 임상3상 성공 가능성도 더 높아졌다고 회사 측은 분석했는데요.

코아스템은 임상1,2상을 진행하면서 이미 세포치료제 생산과 배송 등의 인프라가 갖춰져 있고, 임상기관의 경험과 노하우도 축적돼 있기 때문입니다.

또 국내에서 임상을 한 번만 진행하면 되기 때문에 임상 시간은 물론 비용도 절감할 수 있게 됐습니다.

뉴로나타-알주 임상3상은 국내 5개 대학병원에서 환자 115명을 대상으로 진행하게 됩니다. 회사 측은 환자 등록과 환자 모니터링 기간을 포함해 임상기간이 총 2년에서 2년 반 정도 걸릴 것으로 전망했습니다.

이미 지난 7월 FDA로부터 임상3상 시험계획서를 승인받았고, 8월 식약처에서도 임상3상 변경 승인을 받은 상황. 회사는 올해 안으로 임상3상에 돌입한다는 계획입니다.

[이태용/ 코아스템 연구소장
한국에서 진행하는 임상을 토대로 향후 FDA와 MFDS의 변경승인 및 품목허가 절차를 진행해야 하기 때문에 글로벌 CRO(임상시험수탁기관) 변경이 필수적인 상황이 됐습니다. 글로벌 CRO 선정을 완료했고, 임상을 실시할 5개 기관에 변경계약 및 변경된 프로토콜의 IRB(임상시험심사윤리위원회) 접수를 해서 승인을 목전에 두고 있습니다. 따라서 연내에 3상 임상이 개시될 것으로 예상하고 있습니다.]

임상3상 소식에 임상 비용 부담을 걱정하는 시선도 있는데요. 회사는 충분한 자금을 확보하고 있다고 설명했습니다.

[권광순 / 코아스템 경영전략본부장
현금성 자산은 630억원에 해당합니다. 이 중에 410억원을 지난 6월 말 경에 코아스템에서 제1회 전환사채를 발행해서 조달했습니다. 임상3상과 관련한 저희의 예상 비용은 200억~250억원 정도를 예상하고 있고, 미국 FDA 시판 허가 요청 단계에서 50억원 정도의 비용이 예상되서, 총 최대 300억원 정도로 보고 있습니다. 현재 저희가 보유하고 있는 현금 자산으로 충분히 임상비용을 감당할 수 있습니다만, 향후 2~3년 임상기간 동안 저희가 2,3차 파이프라인도 개발을 진행해야 하기 때문에 온전히 보유 중인 현금자산은 그쪽을 활용을 하고, 라이센스 계약으로 들어오는 초기 계약금으로 임상비용을 충당하고자 하는 목표를 가지고 있습니다.]

회사 측은 뉴로나타-알주가 지난 7월 FDA로부터 임상3상 승인을 받은 후 라이선스 계약에도 속도가 붙었습니다.

뉴로나타-알주에 관심을 보이는 글로벌 제약사들이 늘어난 건데요. 루게릭 치료제는 40년 전에 개발된 약과 최근 일본에서 개발된 화학합성의약품 밖에 없기 때문에 뉴로나타-알주가 출시 될 경우 상당한 수익성이 보장되기 때문입니다.

[권광순 / 코아스템 경영전략본부장
미국 시장만 놓고 본다면 매년 4000~4500명의 신규 루게릭 환자가 진단을 받고 있습니다. 그분들을 기준으로 저희 뉴로나타-알이 미국 진출 시에 예상하고 있는 시장가를 기대해 본다면, 저희 뉴로나타-알의 시장 예상 점유율을 기준으로 한 해 2500억원의 매출이 예상되고 있고요.]

현재 뉴로나타-알에 관심을 드러내고 있는 글로벌 제약사는 5개 이상으로 회사 측은 초기 단계지만 글로벌 제약사들과 기술이전 협상을 진행하고 있다고 설명했습니다.


앵커4) 세 번째 키워드는 '루푸스’입니다. 루게릭도 희귀난치질환이잖아요. 코아스템이 개발하고 있는 치료제인가요?

기자) 그렇습니다. 일단 코아스템의 미래성장동력에 대해 이야기하기 위해서 세 번째 키워드를 정했는데요.

코아스템은 신경계질환, 특히 신경계퇴행성질환과 자가면역질환 분야에 초점을 맞추고 있는데요.

자가면역질환 분야에서 코아스템의 대표 파이프라인이 바로 루푸스 줄기세포 치료제(CS20AT04)입니다.

먼저 김경숙 대표의 설명 한 번 들어보시죠.

[김경숙 / 코아스템 대표이사
루푸스 신염을 대상으로 해서 임상1상을 마무리하고 임상2상으로 넘어가는 단계에 있습니다. 자가면역질환으로 대표적인 질환 중에 하나인데 우리가 일반적으로 알고 있는 루푸스 관절염은 자가 항체가 관절에 침범한다고 한다면, 루푸스는 우리 온몸의 혈관을 침범하는 무서운 질환입니다.]

주요 7개국(미국, 영국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 일본)의 루푸스 치료제 시장은 2015년 12억 달러 수준이었으나 2025년 32억달러로 연평균 10.6%의 성장세를 기록할 것으로 전망되고 있습니다.

코아스템 측은 뉴로나타-알주의 임상3상을 진행하면서 루푸스 치료제 임상 단계를 끌어올린다는 목표입니다.

여기에 더해 회사는 줄기세포 치료제의 생산과 보존 기술 향상에도 공을 들이고 있습니다. 향후 글로벌 제약사에 줄기세포 치료제를 기술이전할 때 중요한 요소라고 하는데요.

먼저 코아스템은 자동화공정기를 개발해 대량생산하는 것을 목표로 하고 있습니다. 골수에서 세포를 분리, 배양해서 완제품을 생산하는 과정을 사람이 아니라 기계가 할 수 있도록 하는 건데요.

사람에 대한 의존도를 낮추다 보니 작업원 피로도 감소 등의 효과를 기대할 수 있습니다.

[이태용/ 코아스템 연구소장
자동화공정기는 옆에서 소프트웨어로 관찰만 하면 되기 때문에 좀 더 용이한 대량생산이 가능한 공정이 될 수 있을 것으로 생각하고 있습니다./또한 이게 향후에는 기술이전을 할 때 기술이전을 받는 업체에서 저희가 기술을 이전할 때 만약 자동화공정기가 있다면, 자동화공정기의 소프트웨어에 대한 설명만 하게 되면 기술이전이 좀 더 용이할 수 있기 때문에 런 부분들을 포커스해서 자동화공정기를 개발하고 있습니다]

현재 회사는 1시험단계의 자동화공정기를 개발해 평가를 진행하고 있고요. 평가가 완료되면 GMP 공장에 도입한다는 계획입니다.

여기에 더해 보존제 기술도 중요한 요소. 현재 줄기세포 치료제는 완제품을 개발 후 48시간 내에 환자에게 투여돼야 합니다. 따라서 해외 수출 등은 어려운 상황입니다.

회사는 유효기간을 7일까지 늘릴 수 있는 내장보존제 개발에 성공했습니다.

[이태용/ 코아스템 연구소장
현재 개발된 냉장보존제와 저희 줄기세포를 혼합했을 때 기존 48시간 유효기간이었던, 이틀이었던 유효기간이 지금 7일까지 늘어난 것을 확인했고요. 현재는 규제기관과 소통을 통해서 필요한 자료를 확인해서 그런 자료들은 다 확보가 됐고요. 올해 말쯤 규제기관에 자료를 제출해서 좀 더 완화된 유효기간을 가진 줄기세포치료제를 환자들에게 투약할 수 있을 것으로 예상하고 있습니다.]


앵커5) 회사가 그리고 있는 중장기 계획도 짚어볼까요?

기자) 사실 기술력 만큼 중요한게 안정적인 성장을 할 수 있느냐인데요. 일단 회사 측에 매출 성장 계획을 물어봤는데요. 뉴로나타-알주 기술이전 외에 기술이전 계약을 맺은 회사로부터 위탁연구개발을 수주하겠다는 그림도 그리고 있더라고요. 한국이 줄기세포 치료제 개발이 앞서 있는 만큼 글로벌 제약사의 수요가 충분할 것 같고요.

이 외에 회사가 그리고 있는 큰 그림은 어떤 게 있는지, 김경숙 대표이사의 설명 들어보시죠.

[김경숙 / 코아스템 대표이사
저희는 현재 글로벌 진출에 최선을 다하고 있습니다. 우리의 독자적인 줄기세포기술을 활용해서 혁신적인 첨단바이오의약품을 개발하는 생명공학기업으로서 확실한 글로벌 포지셔닝을 할 수 있도록 최선의 노력을 다하고 있습니다. 전 세계 희귀난치성 환우들에 희망이 될 수 있는 기업이 되고자 최선의 노력을 다하고 있습니다.]


앵커6) 지금까지 정희영 기자와 코아스템에 대해 살펴봤습니다.






정희영 머니투데이방송 MTN 기자