GC녹십자, 세계 최초 '중증형 헌터증후군' 치료제 허가
인지능력 상실 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화 기대
GC녹십자가 세계 최초로 뇌실투여 방식의 헌터증후군 치료제 허가를 받았다.
GC녹십자는 파트너사인 '클리니젠(Clinigen K.K.)'이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 뇌실 내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV (intracerebroventricular)' 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다.
헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생하는 것으로 알려졌다.
이번에 허가 받은 치료제 헌터라제ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형 약물이 뇌혈관장벽(BBB; Blood Brain Barrier)을 통과하지 못해 '뇌실질 조직(cerebral parenchyma)'에 도달하지 못하는 점을 개선했다.
제약업계는 이번 허가가 세계 최초로 중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 방식을 제공할 수 있다는 데 의미가 있다고 평가했다. 중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다.
GC녹십자는 헌터라제 ICV가 환자의 뇌혈관과 중추신경 세포까지 약물이 전달돼 인지능력 상실·심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 기대하고 있다.
허은철 GC녹십자 사장은 "이번 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자와 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것"이라고 말했다.
타카시 마츠키(Takashi Matsuki) 클리니젠 대표이사는 "GC녹십자와의 파트너십을 통해 이 획기적인 신약에 대한 제조와 마케팅 승인을 획득해 기쁘다"며 "일본 내 헌터증후군 환자들에게 가능한 한 빠르게 치료제를 제공할 수 있도록 노력할 것"이라고 전했다.
문정우 머니투데이방송 MTN 기자
