[단독]"백혈병 신약 '투스페티닙' 승인 시 2035년 연매출 3.8조원 이상 기대"

앱토즈 바이오사이언스 홈페이지에 공개된 투스페티닙 파이프라인.

한미약품의 파트너사인 미국 앱토즈 바이오사이언스가 백혈병 신약 후보물질인 '투스페티닙'의 미국 식품의약국(FDA) 승인 시 2035년 연매출 30억달러(약 3조8910억원) 이상을 기록할 것으로 추산했다.

15일 미국 전자공시시스템인 에드가(edgar)에 따르면 앱토즈는 최근 증권신고서에서 재발성·난치성 급성골수성백혈병(R/R AML) 환자를 대상으로 한 투스페티닙(HM43239) 확장 임상 1·2상 결과를 게재하면서 '안전성과 효능 프로파일을 기반으로 볼 때 투스페티닙이 승인될 경우 2035년까지 연간 매출 30억달러 이상에 도달할 수 있을 것으로 기대한다'고 밝혔다.

투스페티닙은 골수성 악성 종양에서 작용하는 주요 키나아제(kinases)를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI)다. 지난 2021년 4억2000만달러(약 5452억원) 규모로 앱토즈에 기술수출됐다. 투스페티닙은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2018년 희귀의약품, 2022년 패스트트랙 개발 품목으로 지정됐다.

먼저 앱토즈는 R/R AML 환자를 대상으로 진행한 투스페티닙 임상1·2상 결과를 밝혔다. 회사는 지난 9일 미국 캘리포니아주 샌디에이고에서 열린 제 65회 미국혈액학회(ASH)에서 임상 결과를 구연 발표하기도 했다.

68명 환자 대상의 80~160㎎ 투스페티닙 단일요법에서 기존 베네토클락스(VEN) 치료 경험이 없는 환자 29%(28명 중 8명)에서 완전관해(CRc)가 나타났다. 이중 42%(12명 중 5명)의 완전관해율을 보인 FLT3 돌연변이 환자와 19%(16명 중 3명) 완전관해율을 보인 야생형 또는 FLT3 돌연변이가 없는 환자가 포함됐다.

하루 최대 용량까지 특별히 주목할만한 부작용이나 용량 제한 독성 없이 양호한 안전성 프로파일을 보였으며, 약물 관련 독성으로 인한 투약 중단도 없었다.

앱토즈 측은 FDA와의 투스페티닙 임상1상 종료 미팅을 성공적으로 완료했다면서 투스페티닙 단독요법의 임상2상 권장용량으로는 80㎎이 선정됐다고 밝혔다.

또한 투스페티닙+베네토클락스(80㎎/200㎎) 병용요법군에서는 49명의 환자가 투약 받았으며, 이중 36명의 환자 군을 평가할 수 있었다. 이 환자들은 대부분 과거에 베네토클락스 또는 FLT3 억제제 치료를 받은 이력이 있다.

투스페티닙+베네토클락스( 병용요법은 과거 베네토클락스 치료경험이 없는 환자와 베네토클락스 재발/불응성(R/R) AML 환자 모두에서 25%(36명 중 9명)의 완전관해율이 나타나는 등 우수한 치료 효과를 보였다.

베네토클락스 치료 경험이 없는 경우에는 43%(7명 중 3명), 치료 경험이 있는 경우에는 21%(29명 중 6명)의 완전관해율이 관찰됐으며, FLT3 야생형 환자군에서 20%(25명 중 5명), FLT3 돌연변이 환자군에서 36%(11명 중 4명)의 완전관해율이 확인됐다.

앱토즈는 2035년 연매출 30억달러를 추산한 근거로 이번 임상1/2상을 통해 투스페티닙이 베네토클락스(VEN)·저메틸화제(HMA)와 3제 요법으로 FLT3에 돌연변이가 있는 신규 AML 환자와 야생형 FLT3 환자의 치료제로 활용 가능성을 확인했다는 점을 들었다.

또, 앱토즈 측은 2차 R/R AML 환자에 대한 AML 치료제인 베네토클락스와의 병용 요법에 선호되는 키나아제 억제제가 될 수 있고, FLT3 억제제 치료에 실패한 3차 FLT3 돌연변이 환자의 치료를 위한 효과적인 약물이 될 수 있다는 점도 이유로 꼽았다.

여기에 더해 앱토즈는 골수이형성증후군(MDS) 환자를 대상으로 투스페티닙의 효능과 안전성을 확인한다는 계획을 밝히면서 MDS 환자에서도 투스페티닙의 효능과 안전성이 확인된다면 추정 매출 달성은 충분히 가능할 것으로 전망했다.



정희영 MTN 머니투데이방송 기자