카이노스메드, 다계통위축증 국내 임상 2상 신청
서울아산병원서 MSA 환자 78명 대상…2023년 완료 목표문정우 기자
 |
| 카이노스메드 홈페이지. |
카이노스메드는 희귀 퇴행성 뇌 질환(CNS)인 다계통위축증(MSA) 치료제 후보물질(KM819)의 임상 2상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 제출했다고 27일 밝혔다.
KM819는 카이노스메드가 현재 파킨슨병 치료제로 개발 중이며 미국에서의 임상 2상을 준비하고 있는 약물이다. 다계통위축증은 파킨슨병과 유사한 운동기능 이상 질환으로, 진전이 빠르고 사망률이 높지만 치료제는 없다. 환자수는 파킨슨병 환자의 5~10%로 희귀 질환이다.
이번 임상은 환자를 대상으로 한 KM819의 첫 임상 시험이다. 특히 국내에서 시행해 미국 등 해외에서 진행하는 것보다 매우 효율적으로 빠르게 시행하는 것으로 가치가 높은 시험이다. 카이노스메드는 해외 연구진과 공동으로 KM819의 다계통위축증 효능 실험을 진행한 바 있다.
이번 임상 2상은 서울아산병원에서 MSA 환자 78명을 대상으로 한다. 무작위 배정, 이중 눈가림 투여, 위약 대조, 공개 라벨 투여 등의 내용이 포함돼 있다. 임상 2상 완료 목표는 2023년이다. MSA는 희귀질환이어서 임상 2상 후 조건부 출시도 가능할 전망이다. 연구자는 이 분야의 저명한 이종식 교수가 담당한다.
다계통위축증은 파킨슨병과 유사하게 알파시누클라인(alpha-synuclein)이라는 단백질의 축적에 의해 생긴다. 차이는 이 단백질이 뇌의 신경세포가 아닌 신경세포를 보호하고 지지해 주는 신경아교세포에 생긴다는 점이다.
카이노스메드의 KM819는 세포의 죽음을 촉진하는 FAF1이라는 단백질의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막고, 자가포식(autophagy) 기능을 활성화해 알파시누클라인의 축적을 막는다.
문정우 머니투데이방송 MTN 기자
