한미약품 바이오신약 '랩스트리플아고니스트', FDA 희귀의약품 추가 지정
정희영 기자
한미약품의 바이오신약 LAPSTriple Agonist(랩스트리플아고니스트,HM15211)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 추가 지정됐다.
한미약품은 지난 10일(미국 현지시각) FDA가 LAPSTriple Agonist를 특발성 폐섬유증(IPF: Idiopathic Pulmonary Fibrosis) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정(Orphan Drug Designation)했다고12일 밝혔다.
LAPSTriple Agonist는 지난해 3월에도 원발 경화성 담관염(PSC: Primary sclerosing cholangitis)과 원발 담즙성 담관염(PBC: Primary biliary cholangitis)으로 FDA의 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.
작년 7월에는 LAPSTriple Agonist가 FDA로부터 NASH(비알코올성지방간염)치료제 개발에 대한 패스트트랙(Fast Track)으로도 지정받아개발 단계마다 FDA의 전폭적인 지원과 긴밀한 협의를 통해 신속한 개발이 진행되고 있다.
이번 지정으로 한미약품은 6개 파이프라인에서 10건의 적응증으로 총 17건(FDA9건, EMA5건, 한국 식약처3건)의 희귀의약품 지정을받은 기록을 갖게 됐다.이는 국내 제약사 중 최다 건수다.
희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 FDA가 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.
이번에 지정받은 특발성 폐섬유증은 원인을 알수 없는 폐 염증 과정에서 섬유세포가 과증식해 폐 조직의 섬유화를 유발하고,이로인해 폐기능이 급격히 저하돼 심하면 사망에 이르는 희귀질환이다.매년 10만명 당 100명 이하 꼴로 발병하며,호흡곤란 등 일상생활이 어려운 증상을 보이지만 대증요법 외엔 효과적인 치료법이 없다.
LAPSTriple Agonist는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체의 동시 활성화 작용을 하는 삼중작용제로, 글루카곤은 직접적으로 섬유화를 억제하는 기능을 한다. 이와 함께 인슐린 분비 및 항염증 작용을 하는 GLP-1 및 GIP를 동시에 타깃해 염증,섬유화 모두에 치료효과를 보이는 장점이 있다.한미약품은 특발성 폐섬유증 동물 모델에서 LAPSTriple Agonist의 항염증 및 항섬유화 효과를 확인한 바 있다.
권세창 한미약품 대표는 "NASH 등 복합적인 간 질환에서 의미있는 효과를 나타내는 LAPSTriple Agonist가 FDA로부터 폐질환에서의 가능성도 인정받게 됐다”며“미충족 의학적 수요가 높은 염증 및 섬유화 분야에서도 고통받는 환자들을 위해 조속한 상용화에 최선을 다하겠다"고 말했다.
정희영 머니투데이방송 MTN 기자
